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亚力兄Alexion依库珠单抗的治疗效果

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医学编辑黄竞
2020-12-23 16:32
已帮助: 237人

依库珠单抗是亚力兄Alexion研发的世界上第一个被批准用于治疗重症肌无力的终端补体抑制剂(已获孤儿药地位),同时可用于治疗一种危及生命的非典型溶血性尿毒综合征以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。

亚力兄Alexion公司是一家专注于罕见病治疗药(孤儿药)研发的美国生物制药公司,总部位于美国康涅狄格州。致力于通过发现、开发和商业化改变生命的疗法,为受罕见疾病影响的患者和家庭提供服务。 2020年12月,阿斯利康宣布拟斥资约390亿美元,收购Alexion Pharmaceuticals公司。

重症肌无力(MG)是一种慢性,自身免疫性的神经肌肉疾病,会导致身体不同部位的肌肉无力,最常受影响的肌肉是眼睛,面部和吞咽的肌肉,可能导致双重视力,眼睑下垂,说话困难,行走困难。

亚力兄Alexion依库珠单抗的治疗效果

亚力兄Alexion依库珠单抗的治疗效果:

REGAIN研究在17个国家,76个医疗中心开展。成年、重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分6分以上、美国重症肌无力协会(MGFA)II-IV类、接种脑膜炎奈瑟菌,至少接受过两种免疫抑制治疗或免疫抑制治疗+慢性静脉注射免疫球蛋白或血浆置换后12个月症状未有效控制患者参与,患者随机静脉注射依库珠单抗或安慰剂,治疗持续26周。依库珠单抗剂量最初为900mg,4周后逐渐升高并维持在1200mg。研究的主要终点是MG-ADL得分变化。

研究认为,依库珠单抗治疗不能改善对抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者日常生活活动评分,但治疗耐受性良好且可以部分缓解患者疾病进展。

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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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