2014年8月,欧盟委员会授予依库珠单抗治疗重症肌无力的孤儿药地位。依库珠单抗由美国Alexion公司(亚力兄制药)生产,能够结合在病理条件下诱发破坏红细胞的蛋白,从而延长红细胞的寿命。今天咱们就来详细了解一下依库珠单抗打完多久见效?
一项为期26周的随机双盲平行对照临床试验对依库珠单抗舒立瑞进行了评价。在该项临床试验中,符合条件的患者(其条件即:血清中抗AChR抗体阳性;临床分级二至四级;MG-ADL评分≥6分;治疗失败或尝试免疫抑制治疗无效在1年以上)共125名入组,将患者平均且随机分为依库珠单抗舒立瑞组和对照组。在用药26周后,通过对重症肌无力两套评分系统的改善程度来评判药物的有效性。
试验结果表明,与对照组相比,依库珠单抗舒立瑞干预后,两套评分系统均得到了显著改善,提示依库珠单抗舒立瑞对抗AChR抗体阳性的重症肌无力患者有效。依库珠单抗舒立瑞用于AChR抗体阳性的MG患者,对于重症肌无力的治疗无疑具有里程碑式的意义。
依库珠单抗舒立瑞是一种补体抑制药。临床主要用于治疗PNH患者的细胞溶血、血性尿毒症综合症(aHUS)、重症肌无力(MG)、视神经脊髓炎光谱系障碍(NMO)的患者;另外,在患有PNH的人中,依库珠单抗既减少了红细胞的破坏,又减少了输血的需要,同时不影响死亡的风险。
2018年9月依库珠单抗注射液在我国获批上市,主要用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。依库珠单抗的上市为全球患者的治疗带来了一个新的选择,作为处方药,患者一定要在有治疗经验的医生指导下开始治疗,不要盲目用药。
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