伊米苷酶用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。思而赞伊米苷酶通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺,改善贫血和血小板减少症状,使肝脏和脾体积减小。今天来了解一下来了!罕用药思而赞也就是(注射用伊米苷酶)价格多少?
思而赞在国内部分省市可以报销,土耳其上市了思而赞伊米苷酶规格400U/10ml,一盒的价格约在6000元左右。受汇率浮动价格不固定,有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)获取药物,详细的价格信息可以联系医伴旅客服咨询。
戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病,缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。
国内进行的一项研究中戈谢病患者多自幼起病(中位发病年龄6 岁),患者起病时均有不同程度脾大、血细胞减少、骨痛等,符合 ERT 指征,故接受静脉注射依米格西酶持续至成年。22例患者中60%在静脉注射伊米苷酶前接受了脾切除术,也提示这些患者在接受 ERT 前病情较为危重。
该项研究提示,静脉注射伊米苷酶给这部分患者带来了明显获益,在经历至少 7 年的 ERT 后,大多数患者(86.4%)外周血细胞计数正常。保留脾脏的患者中,66.7%脾脏大小正常或仅轻度肿大。尽管仍有45.5%的患者影像学显示明显骨坏死或骨梗死,但多为轻度,无骨痛等相关表现。在接受静脉注射依米格西酶的8年内,大多数患者的临床参数恢复正常或接近正常。
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