伊米苷酶(商品名:思而赞,Imiglucerase)是一款由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物,于1994年经美国FDA获批上市,用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括,确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。
戈谢病戈是一种较常见的溶酶体贮积病,为常染色体隐性遗传病。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏,造成肝、脾、骨骼、肺甚至脑等受累组织器官出现病变。临床表现为不明原因的肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨痛等,2/3的戈谢病患者在儿童期发病。
法国赛诺菲伊米苷酶有什么副作用?伊米苷酶是一种处方药,患者在用药期间需要谨遵医嘱,并且在出现比较严重的副作用时需第一时间联系医生处理,不要自行盲目用药。
伊米苷酶>10%的副作用是IgG抗体的发展(15%) ,1% - 10%的副作用有心血管疾病:胸部不适、潮红、低血压、心跳过快;中枢神经系统:寒战、头晕、疲劳、头痛;皮肤病:瘙痒、皮疹、荨麻疹;胃肠道:腹痛、腹泻、恶心、呕吐;超敏反应:过敏反应、血管性水肿;神经肌肉和骨骼:背痛;呼吸:咳嗽、发绀、呼吸困难;其他:发烧。
注射用伊米苷酶在儿童患者中呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽等现象比较常见。在小于2岁的患者中安全性和有效性尚未确定,最好不要使用。
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