注射用伊米苷酶(思而赞)副作用大吗

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症（神经鞘脂贮积症），属于常染色体隐性方式遗传，它是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病，造成骨髓和脏器的功能改变，引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗，将显著增加患者（尤其是儿童）进行性多系统疾病的风险，生活质量下降，残疾，甚至死亡。1994年，由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物——注射用伊米苷酶(思而赞)在美国上市。

1999年到2005年，一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

伊米苷酶治疗效果显著，作为注射用药，它的副作用大吗？

伊米苷酶(思而赞)使用期间可能出现的副作用有过敏反应包括瘙痒、脸红、荨麻疹、血管性水肿、胸部不适、发绀、低血压等，在使用本品前可使用抗组胺药或肾上腺皮质激素以防止过敏反应的发生。不适、瘙痒、烧灼感、水肿、无菌脓肿，发生率1%。

发生率少于1.5%的副作用包括：恶心、腹痛、腹泻、脸红、疲乏、头痛、发烧、头晕、寒战、背痛、心动过速等。2～12岁儿童常见不良反应为呼吸困难、发热、恶心、脸红、呕吐、咳嗽，而成人常见副作用为头痛、瘙痒、药疹。

伊米苷酶(思而赞)的副作用程度具体因人而异，患者在治疗期间需要谨遵医嘱，积极配合治疗。

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