伊米苷酶可助力戈谢病患者回归社会

戈谢病（GD）为一种遗传性罕见病,特异性治疗手段和方法较少,临床常用治疗药物有2类——酶替代疗法(ERT)药物和底物清除疗法（SRT)药物。国外最早应用于GD的 ERT药物是从胎盘提取制备而得的阿糖苷酶,因其制备工艺复杂和原料供应有限等问题,上世纪90年代后,逐渐被基因重组技术制备的新型药物伊米苷酶、维拉甘酶和他利苷酶等所取代，而众多实验也证明了，伊米苷酶可助力戈谢病患者回归社会。

伊米苷酶于1994年在美国上市，并于2009年在我国批准上市用于治疗Ⅰ型GD，是国内唯一可获得的GD特异性治疗药物。经伊米苷酶治疗6个月后，患者肝脾肿大、贫血和骨危象等指标可得到改善。随着治疗时间的延长，其治疗效果更加显著,且能维持数年。2例GD患儿的随访结果表明，经持续治疗3年后，患儿体内血小板及血红蛋白恢复至正常水平，肝脾体积明显减小，骨质病变显著改善，生活质量得到了提高。儿童患者从早期开始接受伊米苷酶治疗，并持续治疗达10年以上，在成年后其身高和体质量通常能够发育正常，治疗效果可维持更长时间。

伊米苷酶的推荐剂量为静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。常见的副作用为低血压、潮红、寒战、呼吸困难、背痛、呕吐、胸部不适等。

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