赛诺菲伊米苷酶有什么不良反应？

赛诺菲伊米苷酶作为目前唯一治疗戈谢病的药物，于2008年在我国药监局注册上市。在罕见病治疗方面， 赛诺菲旗下注射用伊米苷酶于2017年在中国获批增加了慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，该药物已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。作为罕见病的一种，Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型，其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现（如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象）外，还有神经性系统表现，如眼球运动障碍、共济失调、肌阵挛癫痫、智力运动倒退等。注射用伊米苷酶被批准用于治疗Ⅲ型戈谢病，不仅满足了临床医生的迫切需要，也为患儿及家庭带来了希望。

戈谢病又叫做葡糖脑苷脂病，是一种常染色体隐性遗传病。它由溶酶体酶—葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起，导致其底物葡萄糖脑苷脂在骨髓、脾脏、肝脏以及各系统的巨噬细胞中蓄积，进而导致贫血、血小板减少、脾大、肝脏肿大、骨痛、神经系统病变等相应临床表现。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的戈谢病特异性治疗药物，用于确诊患者的长期酶替代疗法, 特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在细胞内的贮积。患者使用伊米苷酶的剂量随着体重的增长而逐年增加。 赛诺菲伊米苷酶有什么不良反应？（1）在使用伊米苷酶治疗的经验显示，约13.8％的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。（2）2~12岁的儿童中最常报告的不良事件包括：呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽。（3）>12~16岁的青少年和成人（>16岁）最常报告的不良事件包括：头痛、瘙痒和皮疹。除以伊米苷酶治疗患者中已经发现的不良反应之外，此类治疗药物中还有过暂时性外周水肿的报告。 相关热文推荐：赛诺菲伊米苷酶用药注意事项/newsDetail/93771.html