赛诺菲伊米苷酶是治疗戈谢病的药物,戈谢病又叫做葡糖脑苷脂病,是一种常染色体隐性遗传病。它由溶酶体酶—葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起,导致其底物葡萄糖脑苷脂在骨髓、脾脏、肝脏以及各系统的巨噬细胞中蓄积,进而导致贫血、血小板减少、脾大、肝脏肿大、骨痛、神经系统病变等相应临床表现。
多项临床试验显示,注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质,研究显示,使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显著提高患者生活质量,改善生长发育。
赛诺菲伊米苷酶有什么副作用?
赛诺菲伊米苷酶副作用包括以下几点:
(1)在使用伊米苷酶治疗的经验显示,约13.8%的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。(2)2~12岁的儿童中最常报告的不良事件包括:呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽。(3)>12~16岁的青少年和成人(>16岁)最常报告的不良事件包括:头痛、瘙痒和皮疹。除以伊米苷酶治疗患者中已经发现的不良反应之外,此类治疗药物中还有过暂时性外周水肿的报告。
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