伊米苷酶(思而赞)用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括,确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。 2008 年底,伊米苷酶正式获得中国国家药监局的进口批件,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。目前伊米苷酶还获得CFDA批准,增加治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的新适应症。伊米苷酶(思而赞)治疗成人患者推荐剂量为每周1-2小时输注2.5单位/公斤静脉输液,每周3次或每周2次输注30-60U/公斤静脉输液。>2岁儿童患者推荐剂量为2.5U/ kg静脉注射(1-2小时输液)每周3次或30-60单位/kg静脉注射q2。
此外,药物副作用也是值得患者关注的,在一定程度上甚至会影响治疗效果和治疗进程。伊米苷酶(思而赞)>10%的副作用是IgG抗体的发展(15%) ,1% - 10%的副作用有心血管疾病:胸部不适、潮红、低血压、心跳过快;中枢神经系统:寒战、头晕、疲劳、头痛;皮肤病:瘙痒、皮疹、荨麻疹;胃肠道:腹痛、腹泻、恶心、呕吐;超敏反应:过敏反应、血管性水肿;神经肌肉和骨骼:背痛;呼吸:咳嗽、发绀、呼吸困难;其他:发烧。注射用伊米苷酶(思而赞)在儿童患者中呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽等现象比较常见。在小于2岁的患者中安全性和有效性尚未确定,最好不要使用伊米苷酶(思而赞)。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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