2007年,依库珠单抗(舒立瑞)获得美国FDA的批准,正式在美国上市,用来治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS);2017年美国食品和药物管理局(FDA)批准依库珠单抗用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。今天咱们就来详细了解一下依库珠单抗治疗重症肌无力患者效果好吗?
一项为期26周的随机双盲平行对照临床试验(NCT01997229)对依库珠单抗(舒立瑞)进行了评价。在该项临床试验中,符合条件的患者1、血清中抗AChR抗体阳性;2、临床分级二至四级;3、MG-ADL评分≥6分;4、治疗失败或尝试免疫抑制治疗无效在1年以上)共125名入组,其中依库珠单抗治疗组62人,对照组63人。用药26周后,通过对重症肌无力两套评分系统(MG-ADL和QMG)的改善程度来评判药物的有效性。
试验结果表明,与对照组相比,依库珠单抗(舒立瑞)干预后,两套评分系统均得到了显著改善,提示该药物对抗AChR抗体阳性的重症肌无力患者有效。依库珠单抗用于AChR抗体阳性的MG患者,对于重症肌无力的治疗无疑具有里程碑式的意义。
依库珠单抗(舒立瑞)采用注射给药的治疗方法,目前获批的适应症有四个,分别是治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人和患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。
依库珠单抗(舒立瑞)是2007年3月获批上市的一种“孤儿药”,孤儿药是用来治疗罕见病的一种药物,罕见病顾名思义是一种发病率极低的疾病,参考世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病是一类患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病统称。依库珠单抗的上市也为其中一些罕见病的治疗带来了新的方案。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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