注射用伊米苷酶效果怎么样

伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）用于确诊患有导致下列一种或多种病症的1型戈谢病的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血，血小板较少，骨病，肝肿大或脾肿大。之后赛诺菲宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。

戈谢病是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病，造成骨髓和脏器的功能改变，引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗，将显著增加患者（尤其是儿童）进行性多系统疾病的风险，生活质量下降，残疾，甚至死亡。

  注射用伊米苷酶效果怎么样？

1993年欧洲一组33例患者使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）的研究表明，大部分患者在ERT1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗戈谢病结果一致。

一项对65例患者使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗效果显著，但患者不能因此盲目服用该药品进行治疗。使用伊米苷酶（思而赞）治疗也会产生一定的副作用或不良反应，其中包括有：胸部不适/低血压/心跳过快/寒战/头晕/疲劳/头痛/瘙痒/皮疹/荨麻疹/腹痛/恶心/过敏反应/血管性水肿/呼吸困难等等。患者在接受伊米苷酶（思而赞）治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。

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