戈谢病是一种罕见的隐性遗传代谢疾病,由溶酶体酶酸性β-葡萄糖苷酶缺乏引起。这种酶将葡萄糖神经酰胺(细胞膜脂质结构的关键成分)分解成葡萄糖和神经酰胺。在戈谢病患者中,葡萄糖神经酰胺降解不足,导致巨噬细胞溶酶体(称为“戈谢病细胞”)中大量积累这种底物,导致广泛的继发性病理。伊米苷酶商品名Cerezym思而赞,分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准,用于治疗1型戈谢病。
法国赛诺菲的依米格西酶注射剂:25U/支;200U/支;400U/支。静滴本品1h(7.5U/kg、15U/kg、30U/kg、60U/kg),30min后血浆酶浓度达稳态。停在临床研究中,使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,患者的生活质量得到有效提高,并且改善患者的生长发育情况。使用伊米苷酶治疗24个月后,肝脏体积缩小30.8%,脾脏体积缩小50.9%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。
为保证患者用药安全,必须合理、正确、严格地进行药品储存。那么思而赞可以常温保存吗?
思而赞的存储条件为:避光保存和运输,思而赞配置后在室温(25℃)及 2~8℃下可稳定 12 小时。经稀释后,在2~8℃下可稳定12小时。
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