注射用伊米苷酶治疗戈谢病是国内唯一获批的有效药

赛诺菲中国9月12日宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。此前，该药已获批用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。

思而赞是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂，后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质，从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。

研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

伊米苷酶的推荐用法用量为静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。常见副作用为呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽、头痛、瘙痒和皮疹。

伊米苷酶为目前唯一治疗戈谢病的药物，于2008年在我国药监局注册上市。至今为止，思而赞是治疗戈谢病的最有效手段，不但减缓了并发症的发生，治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善，恢复正常的学习和生活。

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