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“巨腹儿童”使用伊米苷酶治疗戈谢病需要终身用药吗?

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医学编辑李莹
2021-05-31 10:19
已帮助: 161人

戈谢病在中国只有300位患者,超半数曾被误诊。他们的身体比同龄人小,却比同体型的孩子大——肿胀的肝脾撑出巨大的肚子,变形的骨骼让胸背隆出怪异的轮廓。戈谢病,是一种因基因缺陷导致的罕见病,常见于儿童。戈谢病患儿无法正常代谢“人体垃圾”,只能任由其存积在内脏、骨骼乃至大脑中,因此不得不“负重”成长,这一类儿童患者就被成为“巨腹儿童”,伊米苷酶的上市无疑给这些患者带来了希望,伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注,给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶,达到替代效果,让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂,从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。那么,“巨腹儿童”使用伊米苷酶治疗戈谢病需要终身用药吗?

伊米苷酶

酶替代治疗(伊米苷酶)作为治疗戈谢病的主要方式,可以极大的改善患者生存状态,作为一种较难确诊的罕见病,戈谢病患者需要终身使用,用法用量为静脉滴注,滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。约在6.6%的患者中出现提示过敏的症状。此类过敏症状出现于滴注期间或滴注后不久;过敏症状包括瘙痒、潮红、荨麻疹、血管水肿、胸部不适、呼吸困难、咳嗽、紫癜和低血压。还报导有过敏样不良反应。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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