思而赞是什么药？思而赞治疗什么？效果如何？

思而赞是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，是一种单体糖蛋白，含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。思而赞是什么药？思而赞治疗什么？效果如何？

思而赞是什么药？思而赞治疗什么？思而赞就是我们常说的注射用伊米苷酶，思而赞已经获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。

戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。思而赞治疗戈谢氏病效果如何？

思而赞治疗戈谢氏病效果：在临床试验中，思而赞能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。研究显示，使用思而赞治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用思而赞治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。 临床试验中思而赞治疗的经验显示，约13.8％的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿等。

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