伊米苷酶是国内唯一获批治疗戈谢病的有效药

戈谢病是一种在儿童期发病的遗传代谢性疾病，属于国家《第一批罕见病目录》中的罕见病。美国用DNA重组技术自哺乳动物细胞中提取了β-葡萄糖脑苷脂酶——伊米苷酶（imiglucerase)，其商品名思而赞(Cer-ezyme),分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准,用于治疗Ⅰ型戈谢病。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的特异性治疗药物。于2014年8月1日取得我国国家食品药品监督管理局颁发的进口药品注册证。

伊米苷酶是一种蛋白溶液,稀释后偶尔会出现轻微絮凝(即生成轻度不透明的纤维)。给药时,稀释后的溶液可通过与输液管相连的0.2 mm滤器膜过滤(该滤器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微)，此外输注前后用生理盐水冲管,静脉滴注时间为1~2 h。

伊米苷酶的副作用：咳嗽、恶心、呕吐、胸部不适、低血压、头痛、潮红、荨麻疹、呼吸困难、背痛、过敏反应、寒战、腹痛、头晕、疲劳、皮疹、腹泻、血管性水肿、发绀、瘙痒、心跳过快、发烧。在使用伊米苷酶的期间，建议患者要严格按照医嘱进行用药，才能够最大程度的发挥伊米苷酶的作用，切忌自行更改用药时间以及用药剂量，要知道，就算增加了药物的剂量，也没有办法提高本药品实际的治疗效果，反而可能会引起更多的不良反应，因此不要盲目用药。

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