伊米苷酶是治疗什么病的？效果好吗？

戈谢病又称葡萄糖脑苷脂酶缺乏症或葡萄糖神经酰胺贮积病，是一种罕见的遗传代谢障碍性疾病。其代谢基础为溶酶体内葡萄糖脑苷脂酶( GBA）缺乏，导致其底物葡萄糖神经酰胺无法水解成葡萄糖和神经酰胺，大量的底物贮积在多种组织器官的单核巨噬细胞中，形成“戈谢细胞”，出现相应的临床症状。戈谢病的主要临床表现为肝脾肿大、贫血、血小板减少、骨骼病变以及神经系统受累等。美国用DNA重组技术自哺乳动物细胞中提取了β-葡萄糖脑苷脂酶——伊米苷酶( imiglucerase)，其商品名思而赞( Cerezyme),分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准,用于治疗Ⅰ型戈谢病。

一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25 %，2年回缩近40 %，脾脏体积1年回缩近40 %，2年回缩近60 %。体格发育速度加快，骨痛缓解从而改善了生存质量。由此可以看出，伊米苷酶的治疗效果是十分不错的。

在实验中发现的伊米苷酶副作用有呕吐、胸部不适、寒战、呼吸困难、背痛、低血压、潮红、荨麻疹、咳嗽、恶心、过敏反应、头痛、腹痛、头晕、疲劳、皮疹、腹泻、瘙痒、心跳过快、血管性水肿、发绀、发烧等等。

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