kaftrio(Trikafta)的使用注意事项有哪些？

kaftrio(Trikafta)的注意事项主要有转氨酶升高和肝损伤、过敏反应、与CYP3A诱导剂合用、与CYP3A抑制剂同时使用及白内障等方面。

关于kaftrio(Trikafta)

kaftrio(Trikafta)是由美国福泰制药公司( Vertex Pharmsinc)研发的复方制剂,于2019年10 月21日获美国FDA 批准上市,用于治疗12岁以上、跨膜电导调节因子(CFTR)基因中存在至少一个F508del 突变的囊性纤维化(CF)患者。该药是一种组合药,活性成分包括新一代CFTR蛋白矫正剂elexacaftor、F508del CFTR校正药物tezacaftor和CFTR蛋白增效剂艾伐卡托( ivacaftor)。该药是囊性纤维化的第一个三联疗法,具有治疗90%囊性纤维化患者的潜力。

以下为kaftrio(Trikafta)的使用注意事项：

转氨酶升高

据报道，肝硬化和门静脉高压患者在接受TRIKAFTA治疗时出现肝功能衰竭导致移植。除非预期益处大于风险，否则避免在已患有晚期肝病(如肝硬化、门静脉高压、腹水、肝性脑病)的患者中使用TRIKAFTA。如果用于这些患者，应在开始治疗后密切监测。

在接受TRIKAFTA治疗的CF患者中观察到转氨酶或胆红素单独升高。在某些情况下，转氨酶升高与总胆红素和/或国际标准化比值(INR)升高相关，并导致患者住院接受干预，包括既往无肝病史的患者。

肝损伤

建议所有患者在开始使用TRIKAFTA前进行肝功能检查(ALT、AST和胆红素),在治疗的第一年每3个月进行一次，之后每年进行一次。如果肝功能检查出现显著升高，例如ALT或AST >正常值上限(ULN)的5倍，或者ALT或AST >3倍ULN，胆红素> 2倍ULN，则应中断给药，并密切跟踪实验室检查，直到异常情况消失。

过敏反应

过敏反应，包括血管性水肿和过敏反应，已在上市后环境中报告过。如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状，请停用TRIKAFTA并进行适当的治疗。考虑个体患者的益处和风险，以决定是否继续使用TRIKAFTA治疗。

CYP3A诱导剂合用

通过同时使用强CYP3A诱导剂，ivacaftor的暴露量显著减少，预计elexacaftor和tezacaftor的暴露量也会减少，这可能会降低TRIKAFTA的治疗效果。因此，不建议与强CYP3A诱导剂合用。

与CYP3A抑制剂同时使用

当与强或中度CYP3A抑制剂合用时，暴露于依来卡夫特、替扎卡夫特和伊伐卡夫特的风险增加。因此，TRIKAFTA与中度或强CYP3A抑制剂同时使用时应减少剂量。

白内障

在接受含依伐他汀方案治疗的儿童患者中，有非先天性晶状体混浊病例的报告。尽管在某些病例中存在其他风险因素(如皮质类固醇的使用、暴露于辐射)，但不能排除伊伐昔单抗治疗可能导致的风险。建议开始接受TRIKAFTA治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。

总结

以上为kaftrio(Trikafta)的注意事项，作为患者，严格遵守医生的注意事项和医嘱是非常重要的。首先，患者应按时按量服用药物，不可随意增减剂量或停药，以确保药物的有效性。其次，患者应注意药物的使用方法，如何正确服用药物，如何储存药物等。此外，患者还应注意药物的副作用和禁忌症，如果出现不良反应或不适，应及时告知医生。除了药物治疗，患者还应积极配合医生的其他治疗措施，如饮食调整、锻炼等。总之，患者要严格遵守医嘱，积极配合治疗，以获得最佳的治疗效果。

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