kaftrio(Trikafta) 通用名称：kaftrio(Trikafta) 商品名称：kaftrio 英文名称：Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor 中文名称：依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片 全部名称：kaftrio、Trikafta、Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor、依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片 适应症 kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。 如果患者的基因型未知，应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变，或基于体外数据有反应的突变。 适应靶点 CFTR蛋白 剂型和规格 1、成分为elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor固定剂量复合片剂有有两种规格： (1)橙色胶囊形膜衣片，含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor，一面带有“T100”凹陷刻字。 (2)浅橙色胶囊形膜衣片，含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor，一面带有“T50”凹陷刻字。 2、成分为ivacaftor的片剂有两种规格，包装都为浅蓝色胶囊形薄膜包衣片剂，含有150mg或75mg的ivacaftor，一面用黑色墨水印有“V150”或“V75”。 用法用量 1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量 表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量，早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算，且kaftrio是口服用药。 2、肝损伤患者的推荐剂量 (1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量，使用kaftrio的推荐剂量见表1，用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。 (2)中度肝功能损害(Child-PughB级)：不建议使用kaftrio治疗，只有在有明确医疗需求且利大于弊时，才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio，应减少剂量谨慎使用，具体用药剂量请参考表2，用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。 (3)重度肝功能损害(Child-PughC级)：此类患者不应使用kaftrio，kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究，但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。 3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整 表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间，避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。 4、关于遗漏剂量的建议 如果早晨或晚间错过服用kaftrio，6小时或更短时间内，患者应尽快服用错过的剂量，并继续原服药计划，如果超过6小时后: (1)错过的如果是早晨剂量，患者应尽快服用错过的剂量，不应服用晚间剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 (2)错过的如果是晚间剂量，患者不需要再服用错过剂量，下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。 5、服用管理 (1)口服和吞咽整个kaftrio片剂，摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒，将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，应在一小时内完全服用。 (2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等，含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃，或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。 不良反应 1、头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎。 2、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高。 注意事项 1、转氨酶升高和肝损伤 肝硬化和门静脉高压患者在接受kaftrio治疗时出现过肝功能衰竭导致移植，在接受kaftrio治疗的患者中观察到转氨酶或胆红素单独升高的现象。 除非预期益处大于风险，否则避免已患有晚期肝病(如肝硬化、门静脉高压、腹水、肝性脑病)的患者使用kaftrio。如果这些患者需要用药，应在开始治疗后密切监测，并指导患者住院接受干预，包括既往无肝病史的患者。 建议所有患者在开始使用kaftrio前进行肝功能检查，在治疗的第一年每个月进行一次，之后每年进行一次。如果肝功能检查出现某些数值显著升高，如转氨酶超过正常值上限的5倍，或者转氨酶超过正常值3倍且胆红素超过2倍，则应中断给药，并密切跟踪实验室检查到异常情况消失。 2、过敏反应 包括血管性水肿和其他过敏反应，如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状，请停用kaftrio并进行适当的治疗。考虑个体患者用药的益处和风险，以决定是否继续使用kaftrio治疗。 3、与CYP3A诱导剂合用 同时使用强CYP3A诱导剂会使得ivacaftor的暴露量显著减少，预计药物成分中的elexacaftor和tezacaftor的暴露量也会减少，从而降低kaftrio的治疗效果。因此，不建议与强CYP3A诱导剂合用。 4、与CYP3A抑制剂合用 当与强或中度CYP3A抑制剂合用时，Elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor成分的暴露风险增加。因此，kaftrio与强或中度CYP3A抑制剂同时使用时应减少剂量。 5、白内障 在接受含ivacaftor方案治疗的儿童患者中，有非先天性品状体混浊病例的报告，建议开始接受kaftrio治疗的儿童患者进行基线和随访眼科检查。 特殊人群用药 1、孕妇 关于孕妇使用kaftrio或其单个成分(包括elexacator、tezacator和ivacator)的临床试验数据有限且不完整，无法告知药物相关风险，但建议孕妇用药前咨询专业医生，谨慎用药。 2、哺乳期女性 目前没有关于elexacator、tezacator和ivacator成分会对母乳喂养婴儿产生不良影响的数据，kaftrio成分也不会影响哺乳期女性的产奶量。建议哺乳期女性在用药前咨询专业医生，综合考虑kaftrio对身体的益处和不良后果，谨慎用药。 3、儿童患者 kaftrio治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在2岁至18岁以下的儿童患者(CFTR基因中至少有5de突变或基于体外数据有反应的CFTR基因突变)中得到证实，建议儿童患者遵医嘱用药。 4、老年患者 kaftrio的临床研究不包括任何65岁以上的老年患者，建议老年患者在医生指导下使用。 5、肝功能受损患者 (1)轻度肝功能损害：不建议调整kaftrio剂量，用药期间密切监控肝功能指标即可。 (2)中度肝功能损害：不建议使用kaftrio，只有在有明确药物适应症且利大于弊时，才考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio，但具体用药请咨询专业医生。 (3)重度肝功能损害：尚未在严重肝功能损害的患者中进行kaftrio的试验研究，但预计药物暴露量高于中度肝功能损害患者，因此不建议此类患者使用kaftrio。 6、肾功能受损患者 轻度、中度肾功能损害患者不建议调整kaftrio剂量，尚未在严重肾功能损害患者以及终末期肾病患者中研究kaftrio的使用，此类患者慎用kaftrio，如需使用应咨询专业医生。 7、严重肺功能障碍患者 接受kaftrio治疗且基线ppFEV1＜40的患者进行试验时，安全性和有效性与在总体人群中观察到的安全性和有效性相当，遵医嘱正确用药即可。 禁忌症 尚不明确 药物相互作用 1、CYP3A诱导剂对kaftrio的影响 Elexacaftor、tezacaftr和ivacator是CYP3A的底物(ivaaftor是CYP3A的敏感底物)，同时使用CYP3A诱导剂可能会导致kaftrio的暴露量减少，从而降低kaftrio的疗效。不建议kaftrio与强CYP3A诱导剂合用，强CYP3A诱导剂包括利福平、利福布丁、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英和圣约翰草(贯叶连翘)。 2、CYP3A抑制剂对kaftrio的影响 kaftrio与CYP3A抑制剂合用，暴露量会增加，因此与CYP3A抑制剂合用时应减少kaftrio的剂量。kaftrio与含有一种或多种适度抑制CYP3A成分的葡萄柚汁合用，可能会增加药物暴露量，因此在使用kaftrio治疗期间，应避免摄入含有葡萄柚的食物或饮料。强CYP3A抑制剂包括酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑和伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素等，中度CYP3A抑制剂包括氟康唑、红霉素。 3、kaftrio对CYP2C9底物的影响 kaftrio可能抑制CYP2C9底物的药物效果，建议在kaftrio与CYP2C9底物合用时监测国际标准化比值(INR)。与kaftrio联用时可能增加暴露量的CYP2C9底物包括格列美脲、格列吡嗪、华法林。 4、kaftrio对P-gp底物的影响 服用kaftrio可能会增加P-gp底物的全身暴露量，从而增加或延长治疗效果和不良反应出现的几率，同时使用时应谨慎使用并进行适当监测。P-gp底物包括地高辛、环孢素、依维莫司、西罗莫司和他克莫司。 5、kaftrio对OATP1B1、OATP1B3底物的影响 kaftrio会抑制OATP1B1、OATP1B3底物的摄取，OATP1B1、OATP1B3底物与kaftrio合用可能会增加这些转运蛋白底物的药物暴露量，如果需要联用，应谨慎使用并进行适当监测。OATP1B1、OATP1B3底物包括血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂(沙坦类)、血管紧张肽转换酶抑制剂和抗糖尿病类药物(列奈类)。 药物过量 kaftrio用药过量目前无特效解毒剂，用药过量的治疗主要为一般支持措施，包括监测生命体征和观察患者的临床状态。 成分 kaftrio有两种药物剂型，成分上有些许差异： 1、固定剂量复合片剂 主要成分为elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor，其他成分包括交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、羟丙甲纤维素乙酸琥珀酸酯、硬脂酸镁、微晶纤维素和十二烷基硫酸钠等。 2、ivacaftor片剂 主要成分为ivacaftor，其他成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素乙酸琥珀酸酯、硬脂酸镁、微晶纤维素和十二烷基硫酸钠等。 性状 1、含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor的固定剂量复合片剂为橙色胶囊形膜衣片，含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor的固定剂量复合片剂为浅橙色胶囊形膜衣片。 2、含有150mg或75mg的ivacaftor片剂，包装都为浅蓝色胶囊形薄膜包衣片剂。 贮存方法 储存于20℃-25℃，允许偏差为15℃-30℃。 有效期 48个月。 生产厂家 美国VERTEX PHARMS INC

Kalydeco 通用名称：Kalydeco 商品名称：KALYDECO 英文名称：ivacaftor 全部名称：Kalydeco、ivacaftor 适应症 根据临床和/或体外试验数据，Kalydeco适用于治疗对 ivacaftor 增强有反应的 CFTR 基因中至少有一个突变的1个月及以上的囊性纤维化 (CF) 患者。 剂型和规格 片剂：150 mg，淡蓝色，薄膜包衣，胶囊形片剂，一面凹刻“V 150”字样，另一面没有刻字。 口服颗粒：5.8 mg、13.4 mg、25 mg、50 mg或75 mg，白色至类白色颗粒，单位剂量包装。 用法用量 一、成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量 Kalydeco用于成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量为150 mg，每12小时口服一次（每日总剂量为300 mg），与含脂肪食物同服。 二、1个月至 < 6岁儿童患者的推荐剂量 Kalydeco(口服颗粒）用于1个月至6岁以下儿科患者的推荐剂量基于体重，见表1。Kalydeco与含脂肪食物同服。 *不建议将Kalydeco用于1月龄以下的儿科患者。 †尚未评价 Kalydeco 在胎龄小于37周出生的1至小于6个月的儿科患者中的使用。 三、肝损害患者的推荐剂量 不建议6个月以下任何水平肝损害患者使用Kalydeco。对于6个月及以上肝损害患者，与含脂肪食物同服的 Kalydeco 推荐剂量如下： 1、轻度肝损害（Child-Pugh A级）： 1）小于6个月：不推荐使用Kalydeco。 2）6个月或以上的患者无需调整剂量。 2、中度肝损害（Child-Pugh B级）： 1）小于6个月：不推荐使用Kalydeco。 2）6个月至6岁以下：1包（含25 mg、50 mg或75 mg ivacaftor）口服颗粒，每日一次，基于表1中针对年龄和体重推荐的剂量。 3）6岁及以上：口服150 mg，每日1次。 3、重度肝损害（Child-Pugh C级）：不应用于6个月以下的患者。6个月及以上的患者应慎用。尚未在重度肝损害（Child-Pugh C级）患者中研究Kalydeco，但预计暴露量高于中度肝损害患者。因此，6个月或以上的重度肝损害患者在权衡治疗的风险和获益后，应谨慎使用降低后的剂量。 1）小于6个月：不推荐使用Kalydeco。 2）6个月至6岁以下：1包（含25 mg、50 mg或75 mg ivacaftor）口服颗粒，每日一次或根据表1中针对年龄和体重推荐的给药频率更低。 3）6岁及以上：150 mg口服，每日一次或更低频率。 4、服用 CYP3A 抑制剂药物的患者的剂量调整 不建议6个月以下的患者合并使用中效或强效 CYP3A 抑制剂。应避免食用含葡萄柚的食物或饮料 [参见药物相互作用]。Kalydeco与含脂肪食物同服 [见给药信息]。 服用 CYP3A 抑制剂的6个月及以上患者的剂量调整： 1、中效 CYP3A 抑制剂： 1）小于6个月：不推荐使用Kalydeco。 2）6个月至6岁以下：1包（含25 mg、50 mg或75 mg ivacaftor）口服颗粒，每日一次，基于表1中针对年龄和体重推荐的剂量 [见用法用量表1]。 3）6岁及以上：口服150 mg，每日1次。 2、强效 CYP3A 抑制剂： 1）小于6个月：不推荐使用Kalydeco。 2）6个月至6岁以下：根据表1中针对年龄和体重推荐的剂量，每周两次给予1包（含25 mg、50 mg或75 mg ivacaftor）口服颗粒 [见用法用量表1]。 3）6岁及以上：口服150 mg，每周2次。 5、给药信息 Kalydeco 片剂或口服颗粒与含脂肪食物同服。示例包括鸡蛋、黄油、花生酱、奶酪披萨、全脂牛奶乳制品（如全脂牛奶、奶酪、酸奶、母乳或婴儿配方奶粉）等。 片剂给药说明整片吞服。 口服颗粒剂给药说明 在摄入含脂肪食物前后即刻给予每剂 Kalydeco 口服颗粒。将每包口服颗粒的全部内容物与一茶匙 (5 mL) 适龄软食或液体（等于或低于室温）混合。一些软食或液体的例子可能包括纯水果或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、母乳、婴儿配方奶粉、牛奶或果汁。食物或液体应处于或低于室温。一旦混合，应在1小时内完全消耗本品。 不良反应 常见的不良反应： 1、头痛 (17%)、上呼吸道感染 (16%)、鼻塞 (16%) 2、恶心 (10%)、皮疹 (10%)、鼻炎 (6%) 3、头晕 (5%)、关节痛 (5%) 和痰中有细菌 (5%) 注意事项 1、转氨酶（ALT或AST）升高 在接受 Kalydeco 的 CF 患者中报告了转氨酶升高。对于有转氨酶升高病史的患者，应考虑增加肝功能检查的监测频率。应密切监测转氨酶水平升高的患者，直至异常消退。ALT或 AST 大于5倍正常值上限 (ULN) 的患者应中断给药。 2、过敏反应 使用Kalydeco会出现免疫系统疾病：速发过敏反应。 3、与 CYP3A 诱导剂合并使用 Kalydeco 与强效 CYP3A 诱导剂（如利福平）联合使用显著降低了 ivacaftor 的暴露量，这可能会降低 Kalydeco 的治疗有效性。因此，不建议 Kalydeco 与强效 CYP3A 诱导剂（例如利福平、圣约翰草）联合给药 [参见药物相互作用]。 4、白内障 在接受 Kalydeco 治疗的儿科患者中报告了非先天性晶状体混浊/白内障病例。建议开始 Kalydeco 治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。 特殊人群用药 1、妊娠 关于 Kalydeco 用于妊娠女性的临床试验和上市后报告的人体数据有限且不完整。在动物生殖研究中，器官形成期间妊娠大鼠和兔经口给予ivacaftor，母体暴露量约为最大推荐人用剂量 (MRHD) 暴露量的5倍（大鼠）和11倍（兔），未产生致畸性或对胎仔发育的不良反应。 2、哺乳 尚无关于人乳汁中是否存在ivacaftor、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的信息。 3、儿童用药 根据临床和/或体外试验数据，已在1个月至17岁 CFTR 基因中至少有一种突变对 ivacaftor 增强有反应的儿童患者中确定了 Kalydeco 治疗 CF 的安全性和有效性。 尚未确定 Kalydeco 在1个月以下 CF 儿科患者中的安全性和有效性。 4、老年患者用药 CF 主要是儿童和年轻成人的疾病。Kalydeco的临床试验未纳入足够数量的65岁及以上患者，无法确定其反应是否与年轻患者不同。 5、肝损害 1）轻度肝损害（Child-Pugh A级）：≥6个月患者无需调整剂量。 2）中度肝损伤（Child-Pugh B级）：建议≥6个月的患者降低剂量[参见用法用量]。 3）重度肝损害（Child-Pugh C级）：尚未在重度肝损害（Child-Pugh C级）患者中进行研究，但预计暴露量高于中度肝损害患者。因此，6个月或以上的重度肝损害患者在权衡治疗的风险和获益后，应谨慎使用降低后的剂量[参见用法用量]。 注：由于参与 ivacaftor 代谢的细胞色素 (CYP) 酶成熟的变异性，不建议1个月至 < 6个月的任何水平肝损害患者接受 Kalydeco 治疗 [参见用法用量]。 6、肾损害 尚未在轻度、中度或重度肾损害患者或终末期肾病患者中研究Kalydeco。轻度至中度肾损害患者无需调整剂量；然而，建议重度肾损害（肌酐清除率≤30 mL/min）或终末期肾病患者使用 Kalydeco 时应谨慎。 禁忌症 无 药物相互作用 其他药物影响 ivacaftor 的可能性 1、CYP3A 抑制剂 1）Ivacaftor是一种敏感的CYP3A底物。与强效CYP3A抑制剂酮康唑联合给药显著增加了ivacaftor的暴露量[以曲线下面积（AUC）测量]8.5倍。基于对这些结果的模拟，建议合并使用强效CYP3A抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素）的6个月及以上患者减少Kalydeco剂量。不建议服用强效CYP3A抑制剂的6月龄以下患者使用Kalydeco [参见用法用量]。 2）与CYP3A的中度抑制剂氟康唑联合给药使ivacaftor的暴露量增加3倍。因此，对于合并使用CYP3A中度抑制剂（如氟康唑和红霉素）的6个月及以上患者，建议降低Kalydeco剂量。不建议服用CYP3A中度抑制剂的6月龄以下患者使用Kalydeco [参见用法用量]。 3）Kalydeco 与葡萄柚汁（含有一种或多种中度抑制 CYP3A 的组分）联合给药可能增加 ivacaftor 的暴露量。因此，在 Kalydeco 治疗期间避免食用含葡萄柚的食物或饮料。 2、CYP3A 诱导剂 与强效 CYP3A 诱导剂利福平联合给药使 ivacaftor 暴露量 (AUC) 显著降低约9倍。因此，不建议与强效 CYP3A 诱导剂合用，如利福平、利福布汀、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英和圣约翰草 [参见警告和注意事项]。 3、环丙沙星 Kalydeco 与环丙沙星联合给药对 ivacaftor 的暴露量无影响。因此，Kalydeco与环丙沙星合并给药期间无需调整剂量。 ivacaftor 影响其他药物的可能性 1、CYP2C9 底物 Ivacaftor 可能抑制CYP2C9；因此，建议在 Kalydeco 与华法林联合给药期间监测国际标准化比值 (INR)。Kalydeco可能增加暴露的其他治疗产品包括格列美脲和格列吡嗪；应慎用这些治疗产品。 2、CYP3A 和/或 P-gp 底物 Ivacaftor 及其 M1 代谢物可能抑制 CYP3A 和P-gp。与口服咪达唑仑（一种敏感的 CYP3A 底物）联合给药使咪达唑仑暴露量增加1.5倍，与 ivacaftor 对 CYP3A 的弱抑制作用一致。与地高辛（一种敏感的 P-gp 底物）联合给药使地高辛暴露量增加1.3倍，与 ivacaftor 对 P-gp 的弱抑制作用一致。Kalydeco给药可能增加 CYP3A 和/或 P-gp 底物类药物的全身暴露量，从而增加或延长其治疗效果和不良事件。因此，当 Kalydeco 与敏感的 CYP3A 和/或 P-gp 底物（如地高辛、环孢素和他克莫司）联合给药时，建议谨慎并进行适当监测。 药物过量 对于 Kalydeco 过量，无特定解毒剂可用。Kalydeco药物过量的治疗包括一般支持性措施，包括监测生命体征和观察患者的临床状态。 成分 本品的主要成分为ivacaftor 性状 Ivacaftor 是一种白色至类白色粉末 贮存方法 储存于20℃-25℃环境下；允许偏移至15℃-30℃。 生产厂家 Vertex Pharms

Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂) 商品名称：Pulmozyme 英文名称：dornase alfa 中文名称：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂 全部名称：Pulmozyme、阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂、dornase alfa 适应症 Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理，与标准疗法结合使用，以改善肺功能。在FVC ≥ 40%的CF患者中，每日服用PULMOZYME也可降低呼吸道感染的风险，需要肠胃外抗生素。 剂型和规格 吸入溶液；2.5 mg/2.5 mL 用法用量 对于大多数囊性纤维化患者，建议剂量为使用与空气压缩机系统或eRapid雾化器系统相连的推荐喷射式雾化器，每天吸入一次2.5 mg单剂量安瓿。 注：使用前应挤压每个Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)安瓿，以检查是否存在泄漏。如果溶液浑浊或变色，请丢弃安瓿。一旦打开，必须使用或丢弃安瓿中的所有内容物。 请勿在雾化器中将阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与其他药物稀释或混合。将Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)与其他药物混合可能导致阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂或混合化合物出现不良物理化学和/或功能变化。 不良反应 主要不良反应 1、声音改变、咽炎、皮疹、喉炎 2、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC(肺活量)减少 3、发热、消化不良、呼吸困难 注意事项 无 特殊人群用药 1、妊娠 尚无针对孕妇的Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)充分且对照良好的研究。 2、哺乳期 尚不清楚母乳中是否存在Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)。 3、儿童用药 Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)联合标准疗法治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。以下年龄组的证据支持在儿科患者中使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂: 1、5至17岁患者:对303例接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的5至17岁临床稳定囊性纤维化患者进行的随机、安慰剂对照试验的证据支持5至17岁患者使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。 2、5岁以下患者:通过外推5岁及以上患者的疗效数据以及65例3个月至5岁以下儿童患者的额外安全性数据，支持5岁以下患者使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，这些儿童患者每日吸入阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂2.5 mg，持续2周[参见“不良反应”]。 4、老年患者用药 囊性纤维化主要是儿童和年轻人的疾病。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂临床研究未纳入足够数量的65岁或以上受试者，无法确定他们的反应是否与较年轻受试者不同。 禁忌症 Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)禁用于已知对阿法链道酶、中国仓鼠卵巢细胞产品或产品任何成分过敏的患者。 药物相互作用 可用数据表明，与Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)无临床上重要的药物间相互作用。 成分 本品主要成分为阿法链道酶。 性状 透明无色溶液 贮存方法 1、将Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)储存在冷藏条件(2°C至8°C/36°F至46°F)下的保护箔中，以防止光和热。 2、请勿在安瓿上注明的有效期后使用。 3、将未使用的安瓿保存在冷藏条件下的保护箔袋中。 4、在运输过程中请将Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)冷藏，且在室温下的暴露时间不得超过24小时。 生产厂家 罗氏制