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kaftrio(Trikafta)
kaftrio(Trikafta)
kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。 如果患者的基因型未知,应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变,或基于体外数据有反应的突变。
Kalydeco(ivacaftor)
Kalydeco(ivacaftor)
根据临床和/或体外试验数据,Kalydeco适用于治疗对 ivacaftor 增强有反应的 CFTR 基因中至少有一个突变的1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者。
Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)
Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)
PULMOZYME适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理,与标准疗法结合使用,以改善肺功能。
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