伊米苷酶是国内唯一获批治疗戈谢病的药吗

戈谢病是一种罕见病，主要被分为非神经病变型（Ⅰ型）及神经病变型（Ⅱ型和Ⅲ型）。Ⅲ型的早期表现与Ⅰ型相类似，除此之外，Ⅲ型还有神经性系统表现，如动眼神经受侵、癫痫、共济失调等。早在1999年世界健康基金会援助项目和中华慈善总会罕见病救助办公室开始为中国的戈谢病患者提供免费伊米苷酶治疗，目前伊米苷酶还被CFDA批准增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。伊米苷酶是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。

在临床研究中，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，患者的生活质量得到有效提高，并且改善患者的生长发育情况。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

伊米苷酶通过静脉滴注的方法给药，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。如果患者对该药过敏，则不应使用。

伊米苷酶在我国获批上市已经为国内越来越多的戈谢病患者的治疗带来了新的希望。

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