思而赞是治什么病的？

思而赞是伊米苷酶的别名，主要适应症是用于治疗Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病（Gaucher disease）的儿童及成人患者的长期酶替代疗法。戈谢病是一种罕见遗传性的代谢疾病，也叫葡糖脑苷脂病，是溶酶体沉积病中最常见的一种。

2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，戈谢病被收录其中。思而赞（伊米苷酶）是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物，为戈谢病患者的治疗带来了新的选择。自被批准上市以来，以思而赞为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的金标准，有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。

思而赞（伊米苷酶）通过静脉滴注的方法给药，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。如果患者对思而赞及其成分过敏，则不要开始使用。

思而赞（伊米苷酶）在治疗戈谢病中最常见的副作用是超敏反应，其发生在约3％的患者中。它与咳嗽，呼吸短促，皮疹，瘙痒和血管神经性水肿等症状有关。较少见（＜1％）的副作用包括头晕，头痛，恶心，腹泻和注射部位的反应。如果治疗中出现严重副作用，请及时联系医生处理，不要盲目用药。

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