赛诺菲集团(SANOFI)一家全球领先的多元化医药健康企业,公司主要研究领域涉及心血管、肿瘤、中枢神经系统、糖尿病和疫苗等。伊米苷酶是赛诺菲研发的治疗戈谢病的药物。赛诺菲伊米苷酶效果怎么样?
国内进行的一项研究中戈谢病患者多自幼起病(中位发病年龄6 岁),患者起病时均有不同程度脾大、血细胞减少、骨痛等,符合 ERT 指征,故接受静脉注射依米格西酶持续至成年。22例患者中60%在静脉注射伊米苷酶前接受了脾切除术,也提示这些患者在接受 ERT 前病情较为危重。
该项研究提示,静脉注射伊米苷酶给这部分患者带来了明显获益,在经历至少 7 年的 ERT 后,大多数患者(86.4%)外周血细胞计数正常。保留脾脏的患者中,66.7%脾脏大小正常或仅轻度肿大。尽管仍有45.5%的患者影像学显示明显骨坏死或骨梗死,但多为轻度,无骨痛等相关表现。在接受静脉注射伊米苷酶的8年内,大多数患者的临床参数恢复正常或接近正常。
目前赛诺菲伊米苷酶已经在多个国家上市,其他土耳其版价格更平易近人,详细价格信息,可以咨询海外医疗服务公司医伴旅客服。
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