法国赛诺菲的伊米苷酶是什么药？

法国赛诺菲伊米苷酶是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂，后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质，从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积；那法国赛诺菲的伊米苷酶是什么药？

法国赛诺菲集团（SANOFI）一家全球领先的多元化医药健康企业，集团的使命是以创新的研发为基础，为提高全人类的健康水平作出贡献，其主要研究领域涉及心血管、肿瘤、中枢神经系统、糖尿病和疫苗等。

法国赛诺菲伊米苷酶用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。

治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症（神经鞘脂贮积症），属于常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，导致各种临床表现。它是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病，造成骨髓和脏器的功能改变，引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗，将显著增加患者（尤其是儿童）进行性多系统疾病的风险，生活质量下降，残疾，甚至死亡。

研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

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