依米格西酶(思而赞)是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,是一种单体糖蛋白,含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。
法国赛诺菲思而赞注射方法为静脉滴注,滴注时间应维持在1-2小时范围内。在实际给药时,思而赞的剂量应根据患者个体情况而定,当出现不良反应时需对药品剂量进行适当的调整。对于戈谢病患者而言,法国赛诺菲思而赞的初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周1次。患者接受此药治疗2年后若达到治疗目标,那么便可将思而赞的剂量可改为45U/Kg。需要注意的是,60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量,对于本品过敏的患者应禁用。
临床实验那入33例患者使用伊米苷酶(思而赞,Imiglucerase)的研究表明,大部分患者在ERT1年内血小板恢复正常;血红蛋白恢复最早,约在6~12个月期间;肝容积6个月可缩小6.2cm,12个月缩小5.6cm;脾容积6个月可缩小10cm,12个月缩小6.8cm,唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶(思而赞,Imiglucerase)治疗戈谢病结果一致。
思而赞用多久才有效果?
依米格西酶(思而赞)具体有效时间与患者自身情况有关,不同患者使用依米格西酶(思而赞)的起效时间也会不同。
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