思而赞在哪可以买到?医伴旅了解到土耳其已经上市了伊米苷酶(思而赞),有需要的患者可以联系国内的海外医疗服务机构(如:医伴旅)通过直邮的方式购买。
注射用伊米苷酶(思而赞)适用于确诊为非神经病变型(I 型)和慢性神经病变型(III 戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。戈谢病的非神经系统病变临床表现包括一种或多种以下病症: 排除其他原因导致的骨病,如维生素D缺乏症 肝肿大或脾肿大等。
国内进行的一项研究中患者多自幼起病(中位发病年龄6 岁),患者起病时均有不同程度脾大、血细胞减少、骨痛等,符合 ERT 指征,故接受静脉注射伊米苷酶(思而赞)持续至成年。22例患者中60%在静脉注射伊米苷酶(思而赞)前接受了脾切除术,也提示这些患者在接受 ERT 前病情较为危重。该项研究提示,静脉注射伊米苷酶给这部分患者带来了明显获益,在经历至少7年的 ERT 后,大多数患者(86.4%)外周血细胞计数正常。保留脾脏的患者中,66.7%脾脏大小正常或仅轻度肿大。尽管仍有45.5%的患者影像学显示明显骨坏死或骨梗死,但多为轻度,无骨痛等相关表现。在接受静脉注射伊米苷酶(思而赞)的8年内,大多数患者的临床参数恢复正常或接近正常。
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