伊米苷酶特效药，戈谢病“巨腹”儿童的福音

1994 年，由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物——注射用伊米苷酶(思而赞)在美国上市。1999 年，赛诺菲与世界健康基金会合作，为戈谢病患者提供无偿药品援助，在这20年间，援助项目几经辗转，项目合作方变更为中华慈善总会，2009年，该项目正式更名为“思而赞慈善援助项目”。但自始至终，这个项目给予戈谢病患者的帮助一直在继续。伊米苷酶的上市为戈谢病“巨腹”儿童带来福音。

赛诺菲中国区总裁彭振科表示，赛诺菲多年来专注于包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案，自被批准上市以来，以思而赞为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的金标准，有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。

伊米苷酶是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂，后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质，从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。

本品治疗的经验显示，约13.8%的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。上述各种事件发生在不到1%的患者。

尚未进行注射用伊米苷酶的动物生殖毒性试验。同时不清楚孕妇用药时伊米苷酶是否能导致胚胎损害或是能否影响生殖能力。除非适应症及需要都十分明确，而且医生断定潜在受益明显高于风险，否则怀孕期间不得使用本品。

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