好消息,首批罕见病药注射用伊米苷酶降价了

伊米苷酶为目前唯一治疗戈谢病的药物，于2008年在我国药监局注册上市。至今为止，伊米苷酶是治疗戈谢病的最有效手段，不但减缓了并发症的发生，治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善，恢复正常的学习和生活。今天来了解一下首批罕见病药注射用伊米苷酶降价。

伊米苷酶在国内部分省市可以报销，土耳其上市了思而赞伊米苷酶规格400U/10ml，一盒的价格约在6000元左右。受汇率浮动价格不固定，有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取药物，详细的价格信息可以联系医伴旅客服咨询。

伊米苷酶的推荐用法用量为静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。

一项对65例患者使用伊米苷酶Imiglucerase治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

伊米苷酶是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶，将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂，后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质，从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。

伊米苷酶用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。

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