患者注意!注射用伊米苷酶治疗戈谢病，国内获批了

伊米苷酶是有效的特异性治疗措施，可有效改善戈谢病（ GD ）患者血细胞减少、器官肿大及骨骼浸润等症状。静脉注射伊米苷酶（即思而赞）已被认为是I型戈谢病的有效治疗方案，可较大程度地改善患者的症状。今天来详细了解一下注射用伊米苷酶治疗戈谢病。

伊米苷酶最早于1994 年获批在美国上市，后来又于2008年底获得了中国国家药监局的批准在国内上市，用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病，并于2017年9月12日再次获得CFDA批准用于治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。

伊米苷酶（思而赞）是一种ERT制剂，1999年到2005年，一项对65例患者使用伊米苷酶（思而赞、Imiglucerase）治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

伊米苷酶的安全性：儿童常见不良反应有：呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽，而青少年和成人常见不良反应为头痛、瘙痒和皮疹。已有暂时性外周水肿的报告。

伊米苷酶的推荐用法用量为静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。

至今为止，伊米苷酶是治疗戈谢病的最有效手段，不但减缓了并发症的发生，治疗后患者的临床表现和生活质量可以得到显著改善，恢复正常的学习和生活。

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