戈谢病特效药注射用伊米苷酶效果怎么样？

戈谢病(GD)又称为葡糖脑苷脂病，是因基因异常导致葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病,临床主要表现为肝、脾肿大、贫血、血小板减少、骨损害和神经系统病变等,其治疗以酶替代和底物降低为主要治疗方法。伊米苷酶可明显改善Ⅰ型戈谢病患儿的临床症状体征,维持其正常生长发育,提高生活质量，那戈谢病特效药注射用伊米苷酶效果怎么样？

一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25 %，2年回缩近40 %，脾脏体积1年回缩近40 %，2年回缩近60 %。体格发育速度加快，骨痛缓解从而改善了生存质量。

临床上伊米苷酶的副作用为咳嗽、恶心、呕吐、胸部不适、低血压、头痛、潮红、荨麻疹、呼吸困难、背痛、过敏反应、寒战、腹痛、头晕、疲劳、皮疹、腹泻、血管性水肿、发绀、瘙痒、心跳过快、发烧。

伊米苷酶目前分别在美国（1994年）和欧洲（1997年）获得上市批准,用于治疗Ⅰ型戈谢病。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的特异性治疗药物。于2014年8月1日取得我国国家食品药品监督管理局颁发的进口药品注册证。患者可以凭借药方在国内各大医院和药店进行购买，十分方便。

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