伊米苷酶Imiglucerase是治疗戈谢病的有效药

伊米苷酶Imiglucerase用于治疗Ⅰ型戈谢病导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括：确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。该药是我国唯一获批治疗戈谢病的有效药。伊米苷酶Imiglucerase通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。伊米苷酶Imiglucerase是一种处方药，需要在有治疗经验的医生指导下使用。

研究显示：使用伊米苷酶Imiglucerase治疗I型戈谢病6个月后，骨痛的患者减少了37.5％。使用伊米苷酶Imiglucerase治疗24个月后，患者的脾脏体积缩小50.9％，肝脏体积缩小30.8％，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8％，显著改善和提高了脏器受累情况及血象。通过以上试验结果可知，伊米苷酶Imiglucerase能够显著提高患者生活质量，改善生长发育，减轻患者的痛苦，它可以改善患者贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小，该药品对患者的病情能产生积极作用，治疗效果显著。

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