注射用伊米苷酶(思而赞)国内有吗

注射用伊米苷酶(思而赞)国内有吗？伊米苷酶早在1994年在美国获批上市，2008 年底，伊米苷酶正式获得中国国家药监局的进口批准，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。目前伊米苷酶还获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。也就是说目前国内已经有了注射用伊米苷酶。

伊米苷酶(思而赞)是治疗罕见病戈谢病的药物，因此在国内上市后的价格还是比较高昂，我们了解到，法国赛诺菲出口土耳其版的伊米苷酶价格比较低，规格为400U/10ml，价格在5800元左右，受汇率等多种因素的影响价格可能会有变化，患者如果方便出国可以亲自前往土耳其当地正规药房购买，不方便出国的话也可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解具体购买方法。

作为国内唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物，注射用伊米苷酶的治疗效果也是大家十分关注的。伊米苷酶是ERT制剂，临床研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

综上所述，注射用伊米苷酶(思而赞)能改善患者的贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。

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