注射用伊米苷酶(思而赞)价格贵不贵

戈谢病是一种溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病，临床表现为多脏器受累并呈进行性加重。《中国戈谢病诊治专家共识（2015）》中指出，戈谢病作为一种罕见病，在临床常会延误诊断。伊米苷酶(思而赞)用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(Gaucherdisease)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。

那么它的价格贵不贵呢？据了解，法国赛诺菲在土耳其上市的伊米苷酶(思而赞)，400U/10ml价格大约在6000元左右。

戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶(思而赞)催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。

在临床试验中，注射用伊米苷酶(思而赞)能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与伊米苷酶(思而赞)注射液相似。

研究显示，使用伊米苷酶(思而赞)治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶(思而赞)治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

伊米苷酶(思而赞)自1994年5月在美国批准上市以来，Genzyme公司已经建立了全球上市后数据库，该数据库包括自发报告的不良事件和医学文献中讨论的不良事件。在不到1%的患者人群中，伊米苷酶(思而赞)治疗期间出现肺动脉压过高和肺炎。肺动脉压过高和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶(思而赞)的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶(思而赞)和这些症状的的因果关系。应对无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉压过高。

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