注射用伊米苷酶(思而赞)好吗

注射用伊米苷酶(思而赞)好吗？伊米苷酶又叫思而赞，是用于治疗Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病（Gaucher disease）的儿童及成人患者的长期酶替代疗法。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病，主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。伊米苷酶通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。

在戈谢病的治疗中，近年来，随着分子遗传学及生物工程技术的发展，已研发并临床应用了戈谢病的酶替代治疗（ERT），ERT特异性补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内贮积，是戈谢病的特异性治疗手段。ERT制剂注射用伊米苷酶(思而赞)是目前我国可获得的戈谢病特异性治疗药物。

在临床试验中，使用伊米苷酶(思而赞)治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

除了治疗I型戈谢病，目前，注射用伊米苷酶(思而赞)也在国内获批增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症，将有更多的患者在伊米苷酶的治疗中获益。

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