注射用伊米苷酶(思而赞)好用吗

戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。伊米苷酶(思而赞)是目前我国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。

伊米苷酶(思而赞)静脉滴注给药，滴注时间为1-2小时。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。

注射用伊米苷酶(思而赞)好用吗？

伊米苷酶是一种ERT制剂，1999年到2005年，一项对65例患者使用伊米苷酶治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

1993年欧洲一组33例患者使用ERT的研究表明，大部分患者在ERT 1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶ERT治疗戈谢病结果一致。

相关热文推荐：注射用伊米苷酶(思而赞)好吗/newsDetail/82080.html