思而赞是什么药？

思而赞是什么药？思而赞是ERT制剂，也叫伊米苷酶，1994年在美国获批上市，2008 年底正式获得中国国家药监局的进口批准，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。目前该药还获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。

临床研究显示，使用思而赞（伊米苷酶）治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

思而赞需要在有治疗经验的医生指导下开始治疗，静脉滴注给药，滴注时间为1-2小时。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。

需要注意的是，在不到 1%的患者人群中，思而赞（伊米苷酶）治疗期间出现肺动脉压过高和肺炎。肺动脉压过高和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过思而赞的患者中都曾发现。患者在治疗期间需要警惕。

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