注射用伊米苷酶(思而赞)用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大,和治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。 戈谢病是一种溶酶体贮积病,为常染色体隐性遗传病,临床表现为多脏器受累并呈进行性加重。《中国戈谢病诊治专家共识(2015)》中指出,戈谢病作为一种罕见病,在临床常会延误诊断。
伊米苷酶(思而赞)早在1994年在美国获批上市,1997年在欧洲获得上市批准。2008 年底,思而赞正式获得中国国家药监局的进口批准,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。目前伊米苷酶(思而赞)在国内已经获批了新的适应症,用于治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。
伊米苷酶(思而赞)是ERT制剂,临床研究显示,使用思而赞治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显著提高患者生活质量,改善生长发育。
伊米苷酶(思而赞)是治疗罕见病戈谢病的药物,因此在国内上市后的价格还是比较高昂,我们了解到,法国赛诺菲出口土耳其版的思而赞价格比较低,规格为400U/10ml,价格在5800元左右,受汇率等多种因素的影响价格可能会有变化,患者如果方便出国可以亲自前往土耳其当地正规药房购买,不方便出国的话也可以咨询医伴旅海外医疗咨询服务公司了解具体购买方法。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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