伊米苷酶(思而赞)用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(Gaucherdisease)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法:贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶(思而赞)是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂,后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质,从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。研究显示,使用伊米苷酶(思而赞)治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显着提高患者生活质量,改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显着改善和提高。患者可以在医生建议下使用伊米苷酶(思而赞)。
据了解2009年,伊米苷酶(思而赞)在中国上市,国内患者可以选择在医院购药。但是一般原研药比较昂贵,据了解法国赛诺菲在土耳其上市的伊米苷酶(思而赞),400U/10ml价格大约在6000元左右。2015年,《中国戈谢病诊疗专家共识》出台,大大促进了戈谢病的规范化诊疗;目前上海、沈阳、盘锦、昆明、三明、青岛以及宁夏回族自治区等省市将戈谢病纳入了当地的大病医保范围和特药救助制度之内;浙江、青岛探索出“多方共付”的模式来解决包括戈谢病在内的罕见病医疗保障问题,并启动“戈谢病高危筛查项目”。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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