思而赞(Cerezyme)是一种由DNA基因重组技术人工合成的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物,它能够补充戈谢病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶,将糖脂质的葡萄糖脑苷脂水解成葡萄糖和脑苷脂,后者再依正常分解途径变成细胞膜上的脂质,从而减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积。
研究显示,使用伊米苷酶(思而赞)治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显着提高患者生活质量,改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显着改善和提高。那么,法国赛诺菲思而赞纳入医保了吗?
2008 年底,伊米苷酶正式获得中国国家药监局的进口批准,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。2015年,《中国戈谢病诊疗专家共识》出台,大大促进了戈谢病的规范化诊疗;目前上海、沈阳、盘锦、昆明、三明、青岛以及宁夏回族自治区等省市将戈谢病纳入了当地的大病医保范围和特药救助制度之内;浙江、青岛探索出“多方共付”的模式来解决包括戈谢病在内的罕见病医疗保障问题,并启动“戈谢病高危筛查项目”。
目前患者在购买法国赛诺菲思而赞时,还可选择海外在售的药品。据了解,法国赛诺菲出口土耳其的伊米苷酶售价在5800元左右,药品规格为400U/10ml。赛诺菲是一家全球领先的医药健康企业,以患者需求为本,研究、开发推广创新的治疗方案。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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