思而赞(Cerezyme)是一款由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物,该药最早于1994 年获批在美国上市。赛诺菲中国在2017年9月12日宣布,其注射用伊米苷酶(思而赞)获得CFDA批准,增加治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的新适应症。此前,该药已获批用于治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。
作为全球医药健康领域的领导者,赛诺菲多年来专注于为包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案。自被批准上市以来,以伊米苷酶为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的新标准,有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。此次新适应症的获批,有望能够帮助中国更多的罕见病患者及家庭改善生活质量、减轻病痛,并带来健康希望。
ERT制剂注射用伊米苷酶是目前我国可获得的戈谢病特异性治疗药物,国外尚有一些其他ERT药物但尚未在我国获批。临床实践中观察到,足量、足够长疗程、规范应用伊米苷酶可改善生长发育落后、脾脏增大、血细胞减少等外周症状。
赛诺菲是一家全球领先的医药健康企业,1982年,赛诺菲在中国开设办事处,跻身首批进入中国的跨国制药企业。赛诺菲目前在中国约有9000名员工,是国内发展较快的医药健康企业之一。受益于国家新政,赛诺菲正在不断加速新药研发和引进。至2025年,预计至少将迎来16个新产品和适应症在中国上市,尤其是肿瘤、慢性病、罕见病和疫苗领域,其研发生产的戈谢病用药思而赞一经上市也受到了广泛的关注。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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