思而赞(Cerezyme)是有效的特异性治疗措施,可有效改善戈谢病( GD )患者血细胞减少、器官肿大及骨骼浸润等症状。该药最早于1994 年获批在美国上市,后来又于2008年底获得了中国国家药监局的批准在国内上市,用于治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病,并于2017年9月12日再次获得CFDA批准用于治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。
戈谢病是一种常在儿童期发病的遗传代谢疾病,对患者的 PCS 和 MCS 均有较长远的影响。改善I型戈谢病患者的生存质量仍是现有疗法的首要治疗目标之一。静脉注射伊米苷酶(即思而赞)已被认为是I型戈谢病的有效治疗方案,可较大程度地改善患者的症状。
有专家认为,I型戈谢病管理的主要目标是通过及时接受静脉注射伊米苷酶预防脾切除。国内一项研究首先评估了脾切除术及骨骼病变对生存质量的影响,结果显示,既往行脾切除术可显著影响患者的PCS,骨骼病变也是影响 PCS 的重要因素。我们还发现,开始静脉注射伊米苷酶时年龄是影响PCS的重要因素,越早开始静脉注射伊米苷酶,患者的PCS评分越高。经过多元回归分析,仅脾切除术和开始静脉注射伊米苷酶的年龄是影响患者 PCS 的独立危险因素。
赛诺菲作为排名第十四位的大型医药公司,非常热衷于建立公司的产品地位,主要的销售活动集中在美国。对于赛诺菲来说,合并将增强公司在北美的生产和销售地位。作为其旗下的一款药品,思而赞的上市为诸多戈谢病患者的治疗提供了巨大的帮助,有需要的患者可联系医伴旅进行海外购药。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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