法国sanofi-aventis 是欧洲排名第一,全球第三大的药厂,由赛诺菲圣德拉堡集团 (Sanofi-Synthelabo) 与安万特药品 (Aventis) 两家公司于2004年合并成立。总部设于巴黎,依米格西酶是由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物,其为基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,为具有497个氨基酸的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。
1994 年,由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物——注射用伊米苷酶(思而赞)在美国上市。法国赛诺菲的依米格西酶在中国上市了吗?
法国赛诺菲的依米格西酶在国内上市的时间为2008年底。法国赛诺菲的依米格西酶正式获得国家药监局的进口批件,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。
一项对65例患者使用依米格西酶(伊米苷酶)ERT治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加,肝、脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%;脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快,骨痛缓解,从而改善了生存质量。1993年欧洲一组33例患者使用ERT的研究表明,大部分患者在ERT1年内血小板恢复正常;血红蛋白恢复最早,约在6~12个月期间;肝容积6个月可缩小6.2cm,12个月缩小5.6cm;脾容积6个月可缩小10cm,12个月缩小6.8cm。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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