法国赛诺菲的依米格西酶效果如何？

依米格西酶由赛诺菲生产，赛诺菲-安万特集团是世界第三大制药公司，在欧洲排名第一。其业务遍布世界100多个国家。

法国赛诺菲的依米格西酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，是一种单体糖蛋白，含有一个497个氨基酸组成的催化核心。注射用依米格西酶的适应症为：适用于确诊为非神经系病变型（I型）和慢性神经病变型（III型）戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。

 法国赛诺菲的依米格西酶效果如何？

国内进行的一项研究中戈谢病患者多自幼起病（中位发病年龄6 岁），患者起病时均有不同程度脾大、血细胞减少、骨痛等，符合 ERT 指征，故接受静脉注射依米格西酶持续至成年。22例患者中60％在静脉注射伊米苷酶前接受了脾切除术，也提示这些患者在接受 ERT 前病情较为危重。 该项研究提示，静脉注射伊米苷酶给这部分患者带来了明显获益，在经历至少 7 年的 ERT 后，大多数患者（86.4％）外周血细胞计数正常。保留脾脏的患者中，66.7％脾脏大小正常或仅轻度肿大。尽管仍有45.5％的患者影像学显示明显骨坏死或骨梗死，但多为轻度，无骨痛等相关表现。在接受静脉注射依米格西酶的8年内，大多数患者的临床参数恢复正常或接近正常。

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