赛诺菲伊米苷酶(思而赞)是戈谢病治疗药物,1994年在美国上市,2008年底,该药物正式获得我国国家药监局的进口批准,成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。赛诺菲伊米苷酶售价多少?据了解,伊米苷酶在国内的销售价格是每瓶21850元,以体重80公斤的患者为例,需要每月注射8针并终身用药,每年购药费用在100到200万元之间,这对于很多戈谢病患者家庭而言是一个天文数字。
法国赛诺菲出口土耳其版伊米苷酶性价比较高,每瓶(400U/10ml)售价约为5800元左右。由于汇率浮动价格不固定,患者若想要了解伊米苷酶的具体价格信息,或是想要海外购买伊米苷酶,可以向国内靠谱的海外医疗服务机构(如医伴旅)咨询。
研究显示,使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后,报告骨痛者减少了37.5%,能够显着提高患者生活质量,改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后,脾脏体积缩小50.9%,肝脏体积缩小30.8%,血红蛋白平均增加2.4g/dL,血小板计数平均上升99.8%,脏器受累情况和血象得到了显着改善和提高。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变,造成体内该酶的缺乏,细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,导致各种临床表现。它是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病,造成骨髓和脏器的功能改变,引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗,将显着增加患者(尤其是儿童)进行性多系统疾病的风险,生活质量下降,残疾,甚至死亡。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的戈谢病特异性治疗药物,用于确诊患者的长期酶替代疗法, 特异性地补充患者体内缺乏的酶,减少葡萄糖脑苷脂在细胞内的贮积。
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