法国赛诺菲伊米苷酶用于确诊患有导致下列一种或多种病症的1型戈谢病的儿童及成人患者的长期酶替代疗法:贫血、血小板较少、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶需要静脉滴注,滴注时间为1~2h。剂量应根据患者个体情况调整,初始剂量范围为2.5Ukg-1,每周3次。常规剂量为60Ukg-1每2周1次,2年后若达到治疗目标,维持45Ukg-1每2周1次的剂量。病情严重时,可根据情况调高剂量和给药次数。
1999年到2005年,一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加,肝、脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%;脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快,骨痛缓解,从而改善了生存质量。1993年欧洲一组33例患者使用ERT的研究表明,大部分患者在ERT1年内血小板恢复正常;血红蛋白恢复最早,约在6~12个月期间;肝容积6个月可缩小6.2cm,12个月缩小5.6cm;脾容积6个月可缩小10cm,12个月缩小6.8cm,唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶ERT治疗戈谢病结果一致。
法国赛诺菲是欧洲排名第一,全球第三大的药厂,由赛诺菲圣德拉堡集团 (Sanofi-Synthelabo) 与安万特药品 (Aventis) 两家公司于2004年合并成立。总部设于巴黎,分支机构遍布80多国,员工超过十万人,2004年营业额超过250亿欧元。
伊米苷酶价格:据医伴旅了解,赛诺菲进口到土耳其的伊米苷酶价格较为亲民,一盒的价格在5800元左右,由于汇率浮动价格有所不同,具体详细价格请咨询医伴旅!
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