戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变,造成体内该酶的缺乏,细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,导致各种临床表现。它是一种进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病,造成骨髓和脏器的功能改变,引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗,将显著增加患者(尤其是儿童)进行性多系统疾病的风险,生活质量下降,残疾,甚至死亡;作为罕见病的一种,Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型,其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现(如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象)外,还有神经性系统表现,如动眼神经受侵、癫痫、共济失调等。伊米苷酶就是治疗此类疾病的药物,以伊米苷酶为代表的酶替代疗法已经成为戈谢病治疗的金标准,有效改善了部分戈谢病患者的临床症状与体征。
目前,伊米苷酶(思而赞)获得CFDA批准,增加治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的新适应症。此前,该药已获批用于治疗确诊的非神经病变(I型)戈谢病;该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。
那伊米苷酶需要避光吗?
伊米苷酶需要避光,应在2-8°C避光保存和运输。
注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
相关热文推荐:注射用伊米苷酶副作用及处理
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
扫码关注
了解最新国际医疗资讯!
互联网药品信息服务资格证书 证书编号:(京) - 非经营性-2020-0182