伊米苷酶安全性及疗效

伊米苷酶用于确诊患有导致下列一种或多种病症的1型戈谢病的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血、血小板较少、骨病、肝肿大或脾肿大。

伊米苷酶使用指南：

静脉滴注，滴注时间为1～2h。剂量应根据患者个体情况调整，初始剂量范围为2.5Ukg-1，每周3次。常规剂量为60Ukg-1每2周1次，2年后若达到治疗目标，维持45Ukg-1每2周1次的剂量。病情严重时，可根据情况调高剂量和给药次数。

伊米苷酶的疗效：

一项对65例患者使用伊米苷酶治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

一组33例患者使用伊米苷酶的研究表明，大部分患者在伊米苷酶1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶伊米苷酶治疗戈谢病结果一致。

伊米苷酶的安全性：儿童常见不良反应有：呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽，而青少年和成人常见不良反应为头痛、瘙痒和皮疹。已有暂时性外周水肿的报告。

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