注射用伊米苷酶在国内获批治疗戈谢病！

伊米苷酶为基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。伊米苷酶可用于治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病和Ⅰ型戈谢病导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。

由赛诺菲研发的戈谢病治疗药物注射用伊米苷酶(思而赞)在美国上市的时间是1994 年，2009年，伊米苷酶在中国上市。伊米苷酶通过静脉滴注，给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶，达到替代效果，让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂，从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。

一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。国内外应用伊米苷酶ERT治疗戈谢病结果一致。伊米苷酶治疗后患者体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。欧洲一组33例患者使用伊米苷酶ERT的研究表明，大部分患者在伊米苷酶治疗1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。

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