伊米苷酶的作用功效和副作用是什么？

戈谢病属于罕见疾病，是近50种遗传性溶酶体贮积病(LSDs)中最常见的酶缺失疾病，伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，可用于治疗治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病和Ⅰ型戈谢病导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。

伊米苷酶通过静脉滴注，给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶，达到替代效果，让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂，从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。伊米苷酶是一种单体糖蛋白，含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成，可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。国内外应用伊米苷酶ERT治疗戈谢病结果一致。伊米苷酶治疗后患者体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

那么，伊米苷酶的副作用是什么？

伊米苷酶通过静脉滴注时间为1～2h。初始剂量范围为2.5Ukg-1，每周3次。常规剂量为60Ukg-1每2周1次，2年后若达到治疗目标，维持45Ukg-1每2周1次的剂量。剂量应根据患者个体情况调整，病情严重时，可根据情况调高剂量和给药次数。IgG抗体的发展、胸部不适、潮红、低血压、心跳过快、寒战、头晕、疲劳、头痛、瘙痒、皮疹、荨麻疹、腹痛、腹泻、恶心、呕吐、咳嗽、呼吸困难等是伊米苷酶比较常见的副作用。

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