导读：Danyelza（那昔妥单抗）是一种靶向治疗药物，它是一种与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）结合的单克隆抗体，用于治疗某些类型的癌症。这篇文章主要讲了Danyelza的适应症、作用功效、临床疗效、输液反应及处理等内容。适应症Danyelza的适应症主要是治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。具体来说，它与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，适用于伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发性或难治性高危神经母细胞瘤的儿童（1岁及以上）或成人患者。作用功效1、靶向肿瘤细胞：Danyelza是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体。GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Danyelza通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够精准地针对肿瘤细胞。2、抑制肿瘤生长和扩散：Danyelza通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，从而减小肿瘤的大小。这种抑制作用可以延长患者的生存期，并提高治疗成功的机会。3、激活免疫系统：Danyelza不仅可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，还可以激活免疫系统，增强机体对肿瘤的免疫反应。这种作用机理使得Danyelza在治疗神经母细胞瘤等肿瘤时具有更好的疗效。临床疗效在临床试验中，Danyelza联合GM-CSF治疗显示出客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）的积极结果。特别是在一个亚组研究中，包括对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，Danyelza与GM-CSF联合治疗的总缓解率达到了37%，表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处输液反应及管理Danyelza可能引起严重的输液反应，这些反应可能包括心脏骤停、过敏反应、低血压、支气管痉挛和哮喘等。这些反应可能需要紧急干预，包括液体复苏、重症监护病房入院、给予支气管扩张剂和皮质类固醇等。在Danyelza输注前，建议使用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚（醋氨酚）和皮质类固醇等药物进行预防。这些药物可以减轻输液反应的发生率和严重程度。在每次Danyelza输注过程中以及输注完成后至少2小时内，应密切监测患者的输液反应体征和症状。根据患者的反应严重程度，可以降低Danyelza的输注速率或中断输注。如果患者的症状得到缓解，可以在医生的建议下重新开始输注，但应继续密切监测患者的反应。如果患者的输液反应严重且持续，或者无法通过降低输注速率或中断输注来缓解，医生可能会建议永久停用Danyelza。Danyelza作为一种新型的GD2靶向抗体，为特定类型的癌症患者提供了新的治疗方案。作为一种治疗药物，Danyelza的使用应在专业医疗人员的指导下进行，并且需要根据患者的具体情况进行个体化治疗。

导读：那昔妥单抗是靶向GD2的人源化单克隆抗体，临床使用与治疗神经母细胞瘤。目前那昔妥单抗已在中国成功获批上市，为国内复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者提供了新的治疗选择。那昔妥单抗国内上市情况那昔妥单抗在中国已经上市，具体上市时间为2022年11月30日，这意味着那昔妥单抗已经获得中国国家药品监督管理局的批准，并且该药品已开始在中国市场销售和供患者使用。那昔妥单抗批准的适应症为与粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子联合给药，用于治疗高危神经母细胞瘤患者。医疗用途那昔妥单抗是一种单克隆抗体，与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合用于治疗一岁及以上患有骨或骨髓高危神经母细胞瘤且肿瘤对先前治疗无反应或在先前治疗后复发的患者并且对先前的治疗表现出部分反应、轻微反应或疾病稳定。作用机制GD2在神经母细胞瘤中表现出高密度和同质性，并且很少发生抗原丢失，使其成为治疗这些癌症的理想靶点。那昔妥单抗是一种针对GD2二唾液酸神经节苷脂的IgG1单克隆抗体，它与神经母细胞瘤细胞表面的GD2结合，诱导补体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞介导的细胞毒性，后者增强与GM-CSF共同给药。不良反应那昔妥单抗是一种具有高受体亲和力的人源化抗GD2mAb，不良反应有输液相关反应、疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、高血压、荨麻疹、发热、头痛、注射部位反应、多形性红斑、周围神经病变、水肿、焦虑、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、局部水肿和易怒等。用药注意事项神经母细胞瘤是发生在神经系统未成熟和发育细胞中的神经内分泌肿瘤，是1岁以下儿童中最常见的恶性肿瘤。那昔妥单抗可能会影响患者的免疫功能，因此患者使用时应注意保持个人卫生，如勤洗手、避免拥挤场所等，保证充足的营养摄入，以支持治疗期间的身体需求和恢复。必要时给患者提供心理支持和护理指导，帮助患者应对治疗期间可能出现的心理压力和生活困扰。

达妥昔单抗β注射液的购买方式达妥昔单抗β注射液是一种处方药，购买时需要遵循医疗规定和程序。以下是购买达妥昔单抗β注射液的几种可能途径：1、国内医院药房：您可以在国内正规医院的药房购买达妥昔单抗β注射液。需要首先咨询医生，获取适合您的处方，然后凭借处方到医院药房购买。2、国外购买：如果您身在国外，且所在地区已经上市了达妥昔单抗β注射液，您可以在当地的医院或药店购买。同样需要医生的处方。3、通过国内专业的海外医疗服务机构：如果您不方便出国，但想购买到达妥昔单抗β注射液，可以考虑通过国内专业的海外医疗服务机构来获取。这些机构通常能提供从海外直邮到家的服务，确保药物是正品，同时也省去了出国购药的麻烦。4、在线寻找可靠的代购渠道：如果您在国内无法购买到达妥昔单抗β注射液，也可以尝试在线寻找可靠的国外购买的渠道。但请注意，选择代购渠道时一定要选择信誉良好、经过认证的平台或个人，以确保购买到的是正品药物。达妥昔单抗β注射液的治疗效果APN 311-303研究探索了达妥昔单抗β长期输注方案（LTI）联合白介素-2（IL-2）皮下注射和异维甲酸口服治疗R/R NB（复发或难治性神经母细胞瘤）患者的临床反应和生存获益。试验结果显示，整体人群近期疗效，37例可评估，其中5例为完全缓解（CR）、10 例为部分缓解（PR），患者的最佳缓解率为40.5％ （15/37）。53例患者的4.9年无进展生存（PFS）率为33.1％，中位PFS为1.6年；5.2年OS率为47.7％，中位OS为3.5年。复发性NB队列远期疗效显示，接受达妥昔单抗β免疫治疗的复发性NB患者远期生存显著提高，3年OS率为54％ ，4年OS率为41％ 。达妥昔单抗β免疫联合治疗对R/R NB患者可提供临床获益，可以延长患者的远期生存期。达妥昔单抗β长期输注也显示了可控的安全性和可接受的耐受性。达妥昔单抗β注射液的用药须知在每个周期之前，建议执行以下操作：1、全面的病史和详细的体格检查，包括瞳孔和瞳孔反射。2、生命常数测量，即体温、心率(HR)、呼吸频率(RR)、氧饱和度和血压。在输注期间，在周期的第一天或直到患者稳定为止，建议在前 4 小时内每 30 分钟重复一次这些测定，然后每小时一次。3、应确达妥昔单抗β注射液的中心静脉通路，并且在第一个周期中，只有在同时静脉注射其他药物时才应保证第二次静脉通路。更多关于达妥昔单抗β注射液的用药情况可以点击：达妥昔单抗β(凯泽百)适应症及用法用量？阅读了解。如果发生以下毒性，应永久停止使用达妥昔单抗β注射液治疗：1、尽管连续输注吗啡±利多卡因，仍出现无法忍受、顽固性和/或无反应的 G4 疼痛。2、3 级或 4 级过敏反应。3、长期 2 级周围运动神经病和客观的长期无力。4、3级周围神经病变。5、3级视力眼毒性。6、尽管进行了适当的液体管理，仍出现 4 级低钠血症 (< 120 mEq/L)。7、复发性或 4 级毛细血管渗漏综合征（需要呼吸机支持）。8、4级心脏毒性。建议患者严格遵循医生的用药建议和指导。同时，也要注意达妥昔单抗β注射液药物的保存和使用方法，以确保药物的安全性和有效性。相关热文推荐：安特尔2024年的最新价格大概是多少钱?

2024年那昔妥单抗(Danyelza)价格为39150 美元一盒，约合人民币270000~280000之间。截止2024年1月底，那昔妥单抗(Danyelza)并没有在中国上市，患者如何想要购买只能选择前往国外，或者寻找海外医疗服务机构来帮助自己购买那昔妥单抗(Danyelza)。关于那昔妥单抗(Danyelza)那昔妥单抗(Danyelza)是唯一一种人源的抗GD2单克隆抗体(mAb),由 MSKCC研发，分别于2013年和2018年获得美国食品及药物管理局(FDA)与欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定，于2018年被FDA称为“突破性疗法”，在2020年11月获得了FDA的快速审批,批准其与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合用于治疗1岁以上复发或难治性伴有骨或骨髓转移，对既往治疗有部分缓解、轻微缓解或病情稳定的高危神经母细胞瘤(NB)患儿。那昔妥单抗(Danyelza)的作用那昔妥单抗对GD2的亲和力比地努妥昔单抗提高了10倍。与m3F8相比,那昔妥单抗可以产生由单核细胞和中性粒细胞介导的抗体依赖性细胞毒性(ADCC),以及补体依赖性细胞毒性(CDC)作用。那昔妥单抗(Danyelza)价格那昔妥单抗目前没有在国内上市，因此无法提供该药品在国内的价格。在国外，一瓶那昔妥单抗价格为39150 美元一盒，约合人民币270000~280000之间。那昔妥单抗(Danyelza)购药渠道1、自己出国购买对于那些有能力和条件的患者来说，自己出国购买以那昔妥单抗是一种选择。在国外购买该药物的好处包括：（1）药物可靠性：选择在原产国购买，可以确保药物的品质和真实性，因为药物在国外市场上的监管和质量标准可能与中国不同。（2）可能获得更低价格：在原产国购买药物，可能会获得更低的价格，因为在国内市场上，代理商和中间商的加价可能会导致药物价格升高。（3）控制购买过程：自己出国购买以那昔妥单抗，可以更好地控制购买过程，包括选择可靠的医院或药店，确保药物的存储和运输条件等。然而，自己出国购买也存在一些挑战和限制。例如：（1）繁琐的手续：出国购买药物需要办理签证、购买机票、安排住宿等手续，可能需要花费较多时间和精力。（2）费用较高：除了药物本身的费用，还需要考虑旅行费用、住宿费用等，整体费用可能较高。（3）语言和文化差异：在国外购买药物时，可能会遇到语言和文化差异造成的沟通困难，需要做好相应的准备和应对措施。2、寻找海外医疗服务机构帮助购买另一种购买以那昔妥单抗的方法是寻找海外医疗服务机构的帮助。这种购买方式的优点包括：（1）海外医疗服务机构可以为您提供全球范围内的药物采购渠道，提高获得所需药物的机会。（2）能够为您提供更具竞争力的价格和优惠方案。（3）通过海外医疗服务机构购买药物，可以节省您自行寻找和处理购买程序的时间和精力。热文推荐：诺和诺德口服司美格鲁肽是在中国上市了吗？

那昔妥单抗（Danyelza）的注意事项1、那昔妥单抗（Danyelza）可导致严重的输注反应，需要紧急干预，包括液体复苏、重症监护病房入院、给予支气管扩张剂和皮质类固醇、输注速率降低或中断DANYELZA输注。2、建议术前服用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚、皮质类固醇。 在心肺复苏药物和设备可用的环境中，在每次那昔妥单抗（Danyelza）输注过程中以及输注完成后至少2小时内密切监测患者的输注反应体征和症状。根据严重程度降低速率、中断输注或永久停用那昔妥单抗（Danyelza），并根据需要进行适当的医疗管理。3、那昔妥单抗（Danyelza）可导致严重的神经毒性，包括严重的神经性疼痛、可逆性后部白质脑病综合征、横贯性脊髓炎。术前使用治疗神经性疼痛的药物（如加巴喷丁）和口服阿片类药物。根据需要静脉注射阿片类药物缓解疼痛。4、研究201中32％的患者和研究12-230中25％的那昔妥单抗（Danyelza）治疗的患者出现了周围神经病，包括周围感觉神经病、周围运动神经病、感觉异常和神经痛。眼部神经障碍，包括视力模糊、调节障碍、瞳孔不等大、散瞳、视力障碍和畏光。5、不要对未控制的高血压患者使用那昔妥单抗（Danyelza）。在输注期间监测血压，至少在每个丹耶扎周期的第1至8天每天监测一次，并评估高血压并发症，包括RPLS（可逆性后部白质脑病综合征）。中断那昔妥单抗（Danyelza）输液并以较低的速度恢复，或根据严重程度永久停用那昔妥单抗（Danyelza）。6、根据其作用机制，孕妇服用那昔妥单抗（Danyelza）可能会对胎儿造成伤害。用那昔妥单抗（Danyelza）治疗需做好避孕。那昔妥单抗（Danyelza）的术前用药说明一、术前用药和支持药物输液前和输液过程中的疼痛管理:1、在每个周期首次输注那昔妥单抗（Danyelza）前5天，开始为期12天的神经性疼痛预防性药物治疗（第4天至第7天），如加巴喷丁。2、在开始每次那昔妥单抗（Danyelza）输注前45-60分钟给予口服阿片类药物，并根据需要给予额外的静脉阿片类药物以缓解输注期间的疼痛。3、对于阿片类药物不能充分控制的疼痛，考虑使用氯胺酮。二、术前用药:降低输液相关反应和恶心/呕吐的风险和不良反应：1、首次输注那昔妥单抗（Danyelza）前30分钟至2小时，静脉注射皮质类固醇（例如甲基强的松龙2 mg/kg，最大剂量为80 mg或等效皮质类固醇剂量）。2、如果前次输注或前一周期期间出现严重输注反应，则在后续输注中给予皮质类固醇预先用药。3、每次输注前30分钟服用抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚和止吐药。注：以上用法用量来源于美国FDA药品说明书和网络整合，用药请遵医嘱，不可盲目使用，关于那昔妥单抗（Danyelza）不良反应的内容可以点击：那昔妥单抗(Danyelza)不良反应有哪些？查看了解详情。那昔妥单抗（Danyelza）的保存那昔妥单抗（Danyelza）注射液是一种澄清至微乳白色、无色至微黄色的、无菌、不含防腐剂的静脉输注溶液，以纸盒包装提供，内含一个40毫克/10毫升（4毫克/毫升）的单剂量小瓶。在使用前，将那昔妥单抗（Danyelza）小瓶冷藏在外箱中，并在2°C至8°C（36°F至46°F）下避光保存。相关热文推荐：奥法妥木单抗(ofatumuma)诺华版怎么购买和保存?

药物价格 默沙东版Belzutifan（Welireg）40mg*90规格的药物，医院版一盒130000人民币，商业版312000人民币。 但由于国外汇率不稳定，因此药物价格也不固定，若想了解具体价格，患者可咨询医伴旅客服获取。 上市信息 belzutifan(WELIREG，默克)由Peloton Therapeutics公司开发，2021年8月13日在美国首次获得批准，目前belzutifan并未在中国上市。 购买渠道 由于belzutifan还没有在国内上市，因此患者在国内的药店以及医院药房购买不到，患者可以选择海外上市的belzutifan，具体购药途径如下： 1、自行购买，患者可选择自己去海外购买药物，但是路途遥远并且花费较大，建议慎重选择。 2、患者也可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此条途经方便快捷，通过海外直邮，患者在家中就可以收到药物，并且药品质量有所保证。 不建议患者通过代购或者网购的形式买药，以免买到假冒伪劣商品，不利于疾病的恢复。 belzutifan 是一种一流的低诱导因子(HIF)抑制剂，用于需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的成年希pel- lindau (VHL)病患者，不需要立即手术。 Belzutifan通过与缺氧诱导因子-2α上的Per-ARNT -Sim-B结合袋结合抑制缺氧诱导因子，抑制细胞增殖和血管生成，治疗效果较好。有需要的患者可咨询医伴旅客服获取相关信息及购药流程。

达妥昔单抗β(凯泽百)不良反应有哪些 达妥昔单抗β(凯泽百)可用于12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。相关研究显示，达妥昔单抗β(凯泽百)治疗复发或难治性神经母细胞瘤的客观缓解率（ORR）约50%，3年无事件生存率为57%，3年总生存率为71%，提高了复发或难治性神经母细胞瘤患儿的远期生存。但达妥昔单抗β(凯泽百)也是有不良反应的。 达妥昔单抗β(凯泽百)最显著的不良反应是治疗相关性疼痛，主要因其与神经细胞表面的GD2结合可产生神经病理性疼痛，表现为腹痛、肢端疼痛、背痛、胸痛或关节痛等。达妥昔单抗β(凯泽百)其他不良反应包括发热、毛细血管渗漏综合征、周围神经病变、眼部不良反应、消化道不良反应、血液学毒性、全身感染等。建议患者用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生对症治疗。 达妥昔单抗β(凯泽百)的注意事项 患者用药需做好药品的名称和批号的记录，更多注意事项如下： 1.尽管进行了预处理用药，但仍有可能发生重度或危及生命的输液相关反应，需要立即停止达妥昔单抗β治疗，且可能需要急救治疗。 2.在达妥昔单抗β给药期间，静脉注射用抗组胺药、肾上腺激素（肾上腺素）和静脉泼尼松龙应处于立即可用状态，以应对危及生命的过敏反应。 3.每次输注达妥昔单抗β前需要使用镇痛剂（包括静脉注射阿片类药物）进行预处理用药，因为在开始治疗时会发生神经性疼痛。 4.密切监测患者的循环和呼吸功能，因为可能会发生毛细血管渗漏综合征（CLS），临床症状为（例如，低血压、心动过速）。 5.达妥昔单抗β与视神经细胞结合可导致发生眼器官疾病。 6.必须对持续时间超过 4 天的运动或感觉神经病变病例进行评价，因为达妥昔单抗β用药期间偶发周围神经病变。 7.患者可能因既往治疗导致免疫功能低下。 达妥昔单抗β(凯泽百)治疗期间需遵医嘱用药，使用前仔细阅读药物说明书，不可盲目使用。 相关热文推荐：达妥昔单抗β(凯泽百)适应症及用法用量？

达妥昔单抗β(凯泽百)适应症 中国药品监督管理局NMPA于2021年8月批准了达妥昔单抗β(凯泽百)的上市申请，该药可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡，是一种经过优化的新一代GD2单克隆抗体。 达妥昔单抗β(凯泽百)的适应症是治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者，达妥昔单抗β(凯泽百)于2017年，获欧洲药品管理局（EMA）批准上市。相关研究显示，达妥昔单抗β(凯泽百)治疗复发或难治性神经母细胞瘤的客观缓解率（ORR）约50%，3年无事件生存率为57%，3年总生存率为71%，提高了复发或难治性神经母细胞瘤患儿的远期生存。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。 达妥昔单抗β(凯泽百)用法用量 达妥昔单抗β(凯泽百)的用法用量分为两种方式：一种是在各疗程的前 10 天内连续输注给药（共 240 小时），日剂量为 10 mg/m2；另一种是在各疗程的前 5 天内输注给药，每日持续输注 8 小时，日剂量为 20 mg/m2。达妥昔单抗β采用静脉输注，输注溶液应通过外周或中心静脉管给药。 在每次输注前，应进行预处理用药。应在每次启动达妥昔单抗β输注前约 20 分钟通过静脉注射抗组胺药进行预处理用药。建议采用三联疗法进行疼痛治疗，包括非阿片类镇痛剂（根据 WHO 指南）、加巴喷丁和阿片类药物。达妥昔单抗β治疗需连续 5 个疗程，每个疗程 35 天。个体剂量基于体表面积计算，每个疗程的总剂量应为 100 mg/m2。建议患者在医生的指导下用药，不可盲目使用。 相关热文推荐：达妥昔单抗β(凯泽百)进医保了吗,哪里能买到？

达妥昔单抗β(凯泽百)进医保了吗 达妥昔单抗β(凯泽百)未纳入医保。达妥昔单抗β(凯泽百)于2021年8月12日获得中国药品监督管理局（NMPA）批准上市，可以用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。由于上市时间较短，目前达妥昔单抗β(凯泽百)还没有被纳入医保目录，不能使用医保报销。 据了解市面上达妥昔单抗β(凯泽百)的参考价格大概是63000元左右；海外市场上达妥昔单抗β(凯泽百)规格20 mg (4.5 ml)/瓶参考价为59598元，受汇率浮动影响，药物价格不固定。以体重70kg，身高170的患者来计算体表面积，以在各疗程的前 10 天内连续输注给药（共 240 小时），日剂量为 10 mg/m2的给药方式计算，患者一疗程需要：0.0061×身高+0.0124×体重-0.009=1.896x10=18mg，也就是说一天需要1瓶，一疗程需要10瓶，这个经济负担还是比较重的。 达妥昔单抗β(凯泽百)哪里能买到 有需要的患者可以在国内的医院药房购买达妥昔单抗β(凯泽百)，费用会高一些；也可以出国去国外已经上市的地区购买；如果不方便出国，可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取，可以将达妥昔单抗β(凯泽百)从海外直邮到家，在保证药物是正品的同时，省去了出国购药的麻烦，也减轻了患者的经济负担，而且与患者签订购药合同，购药有保障，具体费用和购药流程建议咨询客服人员。 相关热文推荐：达妥昔单抗β(凯泽百)2022最新价格,多少钱一盒？

达妥昔单抗β(凯泽百)是什么药 达妥昔单抗β(凯泽百)适用于治疗≥12 月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗。达妥昔单抗β(凯泽百)是由 EUSA Pharma公司与百济神州研发的一款单克隆抗体，于2017年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。 2021年8月12日获得中国药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于神经母细胞瘤(NB)。 达妥昔单抗β(凯泽百)治疗神经母细胞瘤效果 神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的颅外实体肿瘤，临床表现及预后具有高度异质性。在一项比较达妥昔单抗β联合或不联合 IL-2（白细胞介素-2）用于高危神经母细胞瘤患者一线 治疗的随机对照试验中，以及两项在复发/难治性患者中开展的单臂研究中评价了达 妥昔单抗β的有效性。 复发性和难治性54 例患者在 5 周的疗程内接受了达妥昔单抗β(凯泽百)连续 10 天的 10 mg/m2/天输注给药，同时皮下注射 IL-2（在每个疗程的第 1-5 天和8-12 天给予 6×106IU/m2/天），随后口服 13-顺式维甲酸治疗（160 mg/m2/天，每个疗程持续 14 天）。II 期研究（研究 2）使用了相同治疗方案，该研究入组了 44 例患者。 总体而言，共 98 例患者患有原发性难治性神经母细胞瘤（40 例）或复发性神经母细胞瘤（49 例），另有 9 例患者在一线治疗后入组。大多数患者初诊为不伴 MYCN 癌基因扩增的国际神经母细胞瘤分期系统（INSS）4 期疾病（16%受试者患有 MYCN扩增型肿瘤，14%的受试者该信息缺失）。 结果显示，大多数复发性疾病患者在首次复发后入组，且自诊断至首次复发的中位时间约为 14 个月。基线时具有疾病证据患者的总缓解率（完全缓解+部分缓解）为 36%，与复发性疾病患者（29% ）相比，对难治性疾病患者（41% ）更有效。 相关热文推荐：那昔妥单抗(Danyelza)国内上市了吗,哪里能买到？