维莫德吉是一种用于治疗基底细胞癌的药物，可抑制基底细胞癌的增长，对异常激活的Hedgehog信号通路进行抑制。但维莫德吉在治疗过程中也会引起一些不良反应，例如肌肉痉挛、脱发、体重下降、疲劳、呕吐、食欲下降、恶心、便秘等。维莫德吉的作用维莫德吉是一种具有选择性Hedgehog信号通路抑制活性的新型药物。Hedgehog通路调节胚胎发生过程中的细胞生长和分化。该途径在成人组织中不活跃。PTCH1是参与SHH通路的抑癌基因。SMO是一种G蛋白偶联跨膜受体，参与SHH途径的信号转导。smoothened(SMO)和PTCH1基因的突变似乎会导致SHH信号通路的异常上调和激活。蛋白补丁同源物1(Patched)由基因PTCH1产生，作为跨膜受体发挥作用，激活后可抑制SMO受体向细胞膜的迁移。当SHH配体与Patched结合时，SMO受体被释放到细胞膜中，然后激活细胞增殖。在基底细胞癌中，Hedgehog通路的突变可导致基底细胞不受限制地增殖；研究人员指出，该途径与90%以上的基底细胞癌病例相关。据信参与肿瘤发生的机制之一涉及SMO的配体独立途径激活。维莫德吉是一种选择性Hedgehog通路抑制剂，可结合并竞争性抑制SMO。抑制SMO会导致转录因子GLI1和GLI2保持失活；这阻止了Hedgehog通路内肿瘤介导基因的表达。维莫德吉的功效ERIVANCE研究表明，对于局部进展期的病人来说，使用维莫德吉后有45%的病人有缓解。对于转移性的基底细胞癌，经独立评价，有效率为30%。系统性评估结果表明，对于局部进展性基底细胞癌，其有效率为0-54.1%。局部晚期疾病患者的部分缓解率为25.5%-66.7%。部分应答显示肿瘤总体体积减小超过30%，而完全应答则提示后续病理检查未见残余基底型癌细胞。维莫德吉的副作用及危害1、胃肠道不适：恶心、腹泻、呕吐、食欲下降、便秘。2、皮肤及毛发问题：脱皮、面部/颈部炎症、皮疹、瘙痒、脱发、皮肤干燥等。3、神经系统不适：关节痛、头晕、乏力、肌肉痉挛、感觉异常等。4、骨骼问题：可能增加骨折的风险，部分患者可能出现骨痛、关节疼痛等。5、其他不良反应：体重减轻、疲劳、便秘、视力障碍、口腔炎等。副作用处理措施1、恶心、呕吐：建议患者少食多餐，尽量避免吃辛辣刺激性、油腻的食物，如果恶心、呕吐严重，可在医生的指导下使用止吐药治疗。2、肌肉痛：如果患者肌肉骨骼疼痛，可通过热敷或者局部按摩缓解，若疼痛严重可使用布洛芬等止痛药改善。3、头晕：如果患者出现头晕的情况，应立即休息，寻找可依靠物，头晕发作时不要摇动头部，可使用冷毛巾冰敷额头，平时避免熬夜、过度劳累、情绪激动。4、疲劳：如果患者平时感觉乏力、疲劳，平时可适当运动，例如打太极拳、八段锦等，有助于缓解疲劳。5、口腔炎：应保证足够的热量摄入，尽可能选用无刺激性的流食，避免过烫、过硬、酸辣的食物，以免刺激口腔黏膜破损处。多喝白开水，尽量不喝碳酸饮料、浓茶、浓咖啡，禁止饮酒。总结维莫德吉能够控制疾病发展，减轻不适症状，改善患者的生活质量。建议患者在有经验医生的指导下用药，同时如果治疗期间出现不良反应，应及时咨询医生并积极处理。相关热文推荐：瑞士罗氏维莫德吉是什么药？

维莫德吉是一种用于治疗基底细胞癌(BCC)的药物。维莫德吉于2012年1月30日获得批准，这是第一个获得美国FDA批准的Hedgehog信号通路靶向药物，该药物由生物技术/制药公司基因泰克开发。维莫德吉药物介绍维莫德吉是hedgehog（Hh）通路的一种小分子拮抗剂，是美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一种用于治疗局部晚期或转移性基底细胞癌的药物，其异常激活与基底细胞癌（BCC）有关。维莫德吉是由瑞士制药商罗氏旗下的基因技术公司研发生产的药物。在美国，维莫德吉适用于治疗手术后复发的转移性基底细胞癌（mBCC）或局部晚期基底细胞癌（LaBCC）成人患者，或不适合手术且不适合放疗的成人患者。同样，在欧盟，维莫德吉适用于治疗有症状的mBCC或不适合手术或放疗的laBCC成年患者。维莫德吉的作用机制维莫德吉的作用机制主要基于其作为Hedgehog信号通路抑制剂的特性。该物质作为平滑受体(SMO)的环巴明竞争性拮抗剂，平滑受体(SMO)是Hedgehog信号通路的一部分。SMO抑制导致转录因子GLI1和GLI2保持失活，从而阻止hedgehog通路内肿瘤介导基因的表达。该途径与90%以上的基底细胞癌发病机制相关。而维莫德吉可通过与SMO蛋白结合并抑制其功能，阻断Hedgehog信号通路的异常激活。维莫德吉不良反应最常见的不良反应包括肌肉痉挛、疲劳、脱发、味觉障碍和体重减轻。与维莫德吉相关的其他不良反应包括食欲下降、恶心、腹泻、便秘、味觉缺失和关节痛。一些患者可能会出现电解质紊乱，包括低钾血症或低钠血症。此外，可能存在肌酸磷酸激酶水平升高和氮质血症。维莫德吉的治疗效果1、VonHoff等人进行的I期临床试验：研究了33名转移性或局部晚期基底细胞癌患者中三种剂量的维莫德吉的效果：每天150毫克（17名患者）、每天270毫克（15名患者）和每天540毫克（1名患者）。33名患者中，18名获得客观缓解（2名完全缓解，16名部分缓解），11名疾病稳定，4名疾病进展。中位缓解持续时间为8.8个月。对26名患者活检样本的分子分析表明，25名患者的GLI1mRNA表达过度表达。在药代动力学分析中，达到稳态的中位时间为14天（范围为7至22天），增加剂量并不会导致稳态血浆水平升高。与治疗前活检样本分析相比，13名患者中有10名患者的活检样本中GLI1表达下降了两倍以上。这些发现证实了hedgehog通路在基底细胞癌中的重要性，并表明该通路的抑制剂可用于治疗这些无法手术的肿瘤。2、Sekulic等人进行的一项II期多中心、国际、双队列、非随机研究。研究了维莫德吉对转移性和局部晚期BCC患者的影响。基于多次复发或大量预期发病率，参与者被认为不适合接受手术。所有患者每天一次口服维莫德吉150mg。在33名转移性BCC患者中，缓解率为30%。在63名局部晚期BCC患者中，缓解率为43%，其中13名患者（21%）完全缓解。中位缓解持续时间为7.6个月。3、Tang等人进行的一项随机、双盲安慰剂对照试验。研究了维莫德吉对基底细胞痣综合征患者的影响。在41名患者中，平均随访8个月，与安慰剂组相比，维莫德吉治疗组每名患者新发符合手术条件的BCC发生率低于安慰剂组。维莫德吉组中现有BCC的大小也显着减少。该研究还通过分析编码刺猬靶基因神经胶质瘤相关癌基因同源物1(GLI1)的信使RNA水平，证明BCC可使刺猬靶基因表达降低90%，并减少肿瘤细胞增殖。在基线和开始维莫德吉治疗后1个月时采集的BCC皮肤刮取活检样本中。总结维莫德吉是用于治疗基底细胞癌的药物，于2012年1月30日获得批准，是首个获得美国食品和药物管理局批准的Hedgehog信号通路靶向药物。患者可在医生的指导下用药治疗。相关热文推荐：波奇替尼靶向药对非小细胞肺癌晚期有效吗？

索尼德吉是一种抗肿瘤药，可以抑制一种称为SMO的跨膜蛋白，可阻止刺猬通路发挥作用。用于治疗手术和放射治疗后或不适合手术或放射治疗的局部晚期复发性基底细胞癌（BCC），索尼德吉疗效显著，在30个月的数据分析中，索尼德吉的缓解持续时间中位数为26.1个月。索尼德吉药物概述Hedgehog抑制剂是晚期基底细胞癌患者有希望的替代疗法。索尼德吉是一种口服平滑(SMO)拮抗剂，适用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(laBCC)成年患者，或不适合手术或放疗的患者。欧盟委员会也于2015年8月批准了索尼德吉用于相同的适应症。已经进行了多项研究和随机对照试验来评估这种新分子的有效性、安全性和耐受性，该新分子已表现出良好的缓解率（44%）。妊娠或哺乳期妇女禁用索尼吉布，以免引起不良事件，导致发育中胎儿死亡或严重出生缺陷。索尼德吉的药理作用索尼德吉属于一类联苯甲酰胺，是通过体外高通量筛选发现的SMO拮抗剂。索尼德吉是Hedgehog通路的抑制剂。它结合并抑制Smoothened，这是一种参与Hedgehog信号转导的跨膜蛋白，在干细胞维持和组织修复中发挥着关键作用。索尼德吉对于基底细胞癌的效果索尼德吉在II期BOLT临床试验中证明其疗效后，被批准用于治疗晚期基底细胞癌(aBCC)。此后，又完成了更多临床试验来评估索尼德吉在aBCC治疗中的疗效。BOLT研究包括接受索尼德吉治疗的患者的长期随访数据。这是一项多中心、随机、双盲研究，患者每天服用200或800毫克索尼德吉。超过50%的患者在200mg研究组中看到了客观反应，而800mg研究组中的反应较低。在94名患有索尼德吉并对药物有反应的患者中，有18人病情进展或死亡，而一半以上的反应持续了6个月以上。更重要的是，80%的索尼德吉患者表现出并保持了客观缓解。本研究对患者的长期随访表明，200mg索尼德吉比800mg具有更好的治疗效果，并且在治疗索尼德吉方面保持了延长的疗效。研究表明，索尼德吉具有治疗aBCC和其他可能的癌症类型的潜力。有证据表明，索尼德吉与其他药物联合治疗可能更有效。总结索尼德吉是口服给药，患者应在专业医生的指导下用药，如果出现严重的肌肉骨骼不良反应，应在医生的指导下调整索尼吉布的剂量。日常避免长时间暴晒或阳光直射，避免接触过多的X线或紫外线，可多补充维生素，如维生素C等。相关热文推荐：考比替尼联合维莫非尼治疗黑色素瘤的效果好吗？

索尼德吉靶向药治疗期间可能会引起肌肉痉挛、脱发、疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、头痛等副作用，患者可通过调整饮食、对症治疗、调整治疗方案等方法缓解不适。索尼德吉靶向药副作用1、肌肉痉挛：索尼德吉治疗期间患者可能会出现肌肉痉挛、手脚抽筋的症状。2、脱发：长期治疗的患者可能会出现脱发症状。3、味觉障碍（味觉异常）：此药还可能影响味觉，导致患者出现味觉障碍。4、疲劳：患者可表现为疲劳、乏力。5、恶心：索尼德吉治疗可能会刺激胃肠道，导致患者出现恶心、呕吐等不适。6、肌肉骨骼疼痛：可表现为关节痛等。7、腹泻：患者使用索尼德吉治疗还可引起腹泻症状。8、体重减轻：表现为体重下降、消瘦。9、食欲不振：索尼德吉治疗可能会影响患者的胃口，引起食欲不振、食欲下降的情况。10、其他副作用：例如肌痛（肌肉疼痛）、腹痛、头痛、瘙痒症等。副作用持续时间由于每个患者对药物的反应不同、体内药物蓄积量不同等，因此并不能确定副作用的持续时间。随着索尼德吉半衰期的衰退，有些患者的副作用会随着治疗逐渐减弱，但有些患者对的副作用比较严重，可能会持续2-3周，甚至停药后才逐渐消失。副作用处理措施1、肌肉和关节疼痛：对于轻至中度疼痛，可以使用布洛芬、萘普生等非处方止痛药缓解。若疼痛严重，应及时咨询医生，通过调整治疗方案或给予更强效的镇痛药物缓解。2、疲劳：建议患者早睡早起，避免熬夜，避免过度劳累，保持充足的睡眠。适当进行轻度体力活动，如散步或瑜伽，但避免过度劳累。3、恶心：餐后服用索尼德吉可能有助于减少恶心感。如果恶心症状严重，建议患者遵医嘱使用抗恶心药物，比如5-HT3受体拮抗剂，避免食用油腻或刺激性食物。4、皮疹：患者应保持皮肤清洁湿润，使用无刺激性的润肤霜或乳液。出现皮疹或瘙痒时，可咨询医生是否使用外用皮质类固醇药膏。5、脱发：一般停药后会逐渐恢复。患者可以考虑使用柔软、舒适的帽子或头巾保护头皮。6、味觉改变：建议改变饮食习惯，尝试不同口味的食物，避免过于辛辣或刺激性食物。多吃水果蔬菜，保持口腔卫生。注意事项1、在动物生殖研究中，当母体暴露量低于人类推荐剂量 200 mg 时，索尼德吉具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸性。2、孕妇服用索尼德吉可能会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。3、女性患者在使用索尼德吉治疗期间以及最后一次用药后至少20个月内应采取有效的避孕措施。4、应建议有女性伴侣的男性患者在接受索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少8个月内使用避孕套，即使在输精管结扎术后也是如此，以避免怀孕女性或有生育潜力的女性潜在的药物暴露。5、应建议患者在服用索尼德吉期间以及最后一次服用索尼德吉后至少 20 个月内不要捐献血液或血液制品，因为他们的血液或血液制品可能会被捐献给具有生殖潜力的女性。6、索尼德吉和其他抑制刺猬通路的药物可能会出现肌肉骨骼不良反应，并伴有血清肌酸激酶（CK）升高。7、在开始使用索尼德吉之前应测量基线血清CK和肌酐水平。8、对于出现肌肉骨骼不良反应且血清CK升高超过正常上限2.5倍的患者，应至少每周测量一次血清肌酐和CK水平，直至临床体征和症状消失。9、面对肌肉骨骼不良反应或血清CK升高，可能需要暂时中断剂量或停药。总结索尼德吉治疗期间应定期复查，家属可积极帮助患者清理伤口，避免继发感染。注意观察皮肤病变部位的状况，如发现溃烂、红肿、疼痛等异常变化，及时就医。相关热文推荐：索尼德吉的药理作用以及对基底细胞癌的效果？

维莫德吉(Erivedge)是一种hedgehog途径抑制剂，适用于治疗患有转移性基底细胞癌或不适合手术和放疗的成人患者。关于维莫德吉维莫德吉/Vismodegib (GDC-0449，Erivedge)是一种新的hedgehog (Hh)途径的小分子拮抗剂，它与smoothened (SMO)结合并抑制Hh途径的异常激活。2012年1月，维莫德吉成为第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的针对Hh途径的药物，2013年7月获得欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗有症状的转移性基底细胞癌或不适于手术或放疗的局部晚期基底细胞癌的成年患者。目前，许多试验正在进行中，以进一步研究vismodegib在BCC以外的其他恶性肿瘤中的作用。功效与作用1、治疗特定类型的癌症：维莫德吉被用于治疗局部晚期或转移性的皮肤基底细胞癌，这些癌症患者往往不能通过手术或放疗得到有效治疗。2、抑制肿瘤生长和扩散：通过阻断Hedgehog信号通路，维莫德吉能够减缓或停止癌细胞的生长，并可能减少癌症的扩散。3、改善患者生存质量：对于一些晚期基底细胞癌患者，维莫德吉可以延长无疾病进展生存期，从而在一定程度上提高患者的生活质量。疗效在一项单个、国际性、单组、多中心、开放标记、2队列试验中，纳入104例转移性基底细胞癌(mBCC) (n=33)或局部晚期基底细胞癌(laBCC) (n=71)，每天一次口服维莫德吉，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。中位治疗持续时间为10.2个月，转移性基底细胞癌患者的部分响应率为30.3%，局部晚期基底细胞癌的部分响应率为22.2%。在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为30%。在63例局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为43%，21%的患者完全缓解，两个队列的中位缓解持续时间为7.6个月。超过30%的患者出现不良事件，包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻和疲劳。25%的患者报告了严重的不良事件。记录了7例因不良事件导致的死亡。价格在海外市场上，瑞士罗氏的维莫德吉(Erivedge)，150mg*28粒一盒的参考价格大约是12365元，平均一粒的价格是441.61元。购药渠道1、医院药房或药店：在中国，目前维莫德吉已经在中国台湾、中国香港上市，可以前往以上地区购买维莫德吉，凭借医生处方可在医院药房或者是药店中购买到。另外，也可出国前往美国、英国、加拿大、德国等国家购买。2、医疗服务机构：在国内有很多正规的医疗服务机构，提供全球找药、便捷购药等医疗服务，通过国际邮寄的方式就能后获取药物，购药比较方便。3、临床试验：有一些医院或者是医疗服务机构目前正在临床招募，如果符合入组条件，可免费获取维莫德吉的治疗，额外支付其他费用即可，比如住院费等。用药注意事项1、具有生殖潜力的女性：告知妇女对胎儿的潜在风险，建议具有生殖潜力的女性在使用维莫德吉治疗期间以及在最后一次给药后的24个月内使用有效的避孕措施。2、男性：建议男性在使用维莫德吉治疗期间以及最后一次给药后的3个月内使用避孕套避孕，避免怀孕伴侣和具有生殖能力的女性伴侣接触潜在的药物。3、哺乳：建议女性在接受维莫德吉治疗期间以及在最后一次给药后的24个月内不要进行母乳喂养。4、严重的皮肤反应：告知患者严重皮肤反应的体征和症状。建议患者在出现严重皮肤反应的迹象和症状时，立即联系医生。5、肌肉相关的不良反应：告知开始使用维莫德吉治疗的患者肌肉相关不良反应的风险，建议患者在治疗期间出现任何新的无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力，或在中断维莫德吉后持续出现这些症状时，立即联系医生进行处理。参考文献：Sekulic A, Migden MR, Oro AE, Dirix L, Lewis KD, Hainsworth JD, Solomon JA, Yoo S, Arron ST, Friedlander PA, Marmur E, Rudin CM, Chang AL, Low JA, Mackey HM, Yauch RL, Graham RA, Reddy JC, Hauschild A. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2171-9. doi: 10.1056/NEJMoa1113713. PMID: 22670903; PMCID: PMC5278761.相关热文推荐：厄达替尼治疗一年的具体费用？

上市信息索尼德吉在2015年7月24日首次获得美国FDA的批准上市。2021年07月20日，中国国家药品监督管理局官网显示，奥昔朵（磷酸索立德吉胶囊）的5.1类新药已在中国获批，适应症是皮肤基底细胞癌。另外，索尼德吉(Sonidegib)也在欧盟成员国、加拿大、法国、德国等国家上市。功效与作用索尼德吉(Sonidegib)是Hedgehog信号通路中的跨膜蛋白的拮抗剂，可阻断hedgehog通路中的信号，适用于治疗局部晚期基底细胞癌(BCC )。具体的作用如下：1、阻断肿瘤细胞的Hedgehog信号通路，从而抑制肿瘤的生长和扩散。2、作为一种精准医疗的手段，能够针对性地影响癌细胞，而较少影响正常细胞，从而减少治疗过程中的副作用。用法用量推荐剂量为200mg，每天一次，需要空腹服用，至少饭前1小时或饭后2小时服用。副作用1、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉痉挛、肌肉骨骼疼痛、肌痛。2、皮肤和皮下组织疾病：秃头症、瘙痒。3、神经系统疾病：味觉障碍、头痛。4、全身疾病：乏力、疼痛。5、胃肠系统疾病：恶心、腹泻、腹痛、呕吐。6、血液系统疾病：贫血、淋巴球减少症。7、其他副作用：血清肌酐升高、血清肌酸激酶升高(CK)、高血糖症、脂肪酶增加、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、淀粉酶增加。副作用处理措施1、肌肉骨骼疼痛：建议用药期间注意休息，避免劳累，可通过热敷、按摩等方法缓解肌肉痉挛、促进局部血液循环、减轻疼痛。2、瘙痒：避免过度搔抓局部，以免引起皮肤破溃，同时保持局部清洁、卫生，避免过度摩擦局部。3、头痛：注意休息，尤其是在头痛发作时及时休息，必要时可遵医嘱服用布洛芬等止痛药物治疗。4、恶心或呕吐：饮食宜清淡，避免进食辛辣刺激性、油腻的食物，避免接触刺激性的气体，必要时可遵医嘱使用止吐药物或者是抗恶心的药物。疗效结果在2期BOLT试验中证实了索尼德吉的疗效和安全性，其中61%的局部晚期基底细胞癌患者接受索尼德吉200mg治疗后达到客观疗效，平均疗效时间为4个月，中位缓解持续时间为26.1个月，中位无进展生存期为22.1个月。在一项单个、多中心、双盲、多队列临床试验中，纳入局部晚期基底细胞癌(laBCC) (n=194)或转移性基底细胞癌(mBCC) (n=36)患者，评估索尼德吉的安全性和有效性。患者被随机(2:1)接受口服索尼德吉800mg或200mg，每天一次，直到疾病进展或不可耐受的毒性。研究显示，随机接受索尼德吉每日200mg治疗的laBCC患者被随访至少30个月的ORR为56%，包括3例(5%)完全缓解和34例(52%)部分缓解。使用完全缓解的替代定义进行预先指定的敏感性分析，根据MRI和/或摄影至少定义为PR，并且在残余病变的活检中没有肿瘤证据，产生21%的CR率，中位缓解持续时间为26.1个月。注意事项1、建议患者在索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内不要献血或血制品。2、在开始治疗前、治疗期间定期根据临床指征获取血清肌酸激酶(CK)和肌酐水平，根据肌肉骨骼不良反应的严重程度，可能需要暂时中断或停用索尼德吉治疗。3、在开始使用索尼德吉治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态，告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议女性在使用索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内采取有效的避孕措施。相关热文推荐：仑卡奈单抗2024年最新价格多少钱一盒？

维莫德吉(ERIVEDGE)推荐剂量为150 mg，每日口服一次，出现不良反应需及时调整剂量，在使用时需要注意胚胎-胎儿毒性、严重的皮肤不良反应、肌肉骨骼不良反应以及骨骺过早融合等事项。据了解，瑞士罗氏的维莫德吉规格为150mg*28粒，参考价格约为12365元左右。关于维莫德吉作为第一个上市的Hedgehog信号通路抑制剂,由瑞士Roche 公司研发的维莫德吉，在2012年由FDA批准用于治疗成人转移性基底细胞癌和无法用手术治疗的局部晚期基底细胞癌。维莫德吉是环巴胺的第二代衍生物，同环巴胺一样是通过结合Smo来抑制Hedgehog信号通路。相比环巴胺，维莫德吉选择性更高、体内药代动力学属性更好。维莫德吉的用法用量1、ERIVEDGE的推荐剂量为150 mg，每日口服一次，随餐或不随餐，直至疾病进展或毒性不可接受。2、整粒吞下胶囊。不要打开或挤压胶囊。3、如果错过了一剂ERIVEDGE，则使用下一剂预定剂量继续给药。维莫德吉的剂量调整1、对于不可耐受的不良反应，最多保留8周，直到症状改善或解决。尚未对中断前短于8周的治疗持续时间进行研究。2、如果患者出现严重的皮肤不良反应(疤痕)，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)或伴有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应(DRESS)，则应永久停用ERIVEDGE。3、对于严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应，应中断治疗。对于复发性、严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应，应永久停用ERIVEDGE。维莫德吉的注意事项1、胚胎-胎儿毒性根据其作用机制，ERIVEDGE在给孕妇使用时会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。在动物生殖研究中，vismodegib在母体暴露量低于人类暴露量(推荐剂量为150 mg，每日一次)时具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸作用。2、严重的皮肤不良反应在使用ERIVEDGE治疗期间，曾报告过严重的皮肤不良反应(疤痕)，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)和伴有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应(DRESS)，这些反应可能会危及生命或造成死亡。出现这些反应的患者应永久停用ERIVEDGE。3、肌肉骨骼不良反应ERIVEDGE和其他抑制hedgehog (Hh)途径的药物出现了肌肉骨骼不良反应，可能伴有血清肌酸磷酸激酶(CPK)升高。获取基线血清肌酸磷酸激酶(CPK)和肌酐水平以及临床指征(例如，如果报告了肌肉症状)。根据症状的严重程度，肌肉骨骼不良反应或血清CPK升高可能需要暂时中断或停用剂量。4、骨骺过早融合据报道，暴露于ERIVEDGE的儿童患者出现过早的骨骺融合。在某些情况下，停药后融合继续发展。ERIVEDGE不适用于儿科患者。维莫德吉的价格据了解，瑞士罗氏的维莫德吉规格为150mg*28粒，参考价格约为12365元左右。截止2024年1月，维莫德吉并没有在中国上市，因此患者只能自己前往国外，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买维莫德吉，比较省心靠谱。相关热文推荐：伊匹单抗适应症,用法用量及价格？

索尼德吉(Sonidegib)的适应证为基底细胞癌，推荐剂量为口服200mg，每日一次，发生不良反应时需要调整药物剂量，在治疗过程中也要注意胚胎-胎儿毒性、肌肉骨骼不良反应、骨骺过早融合等事项。关于索尼德吉(Sonidegib)索尼德吉(sonidegib)是由瑞士诺华公司研发的用于治疗局部晚期基底细胞癌(BCC)药物,于2015年6月30日在瑞士批准上市。同年7月24日美国食品和药品监督管理局(FDA)加速批准了该药物用于经手术或放射治疗后病情复发,以及不适合这两种治疗方案的局部晚期基底细胞癌成人患者。商品名为Odomzo,该药为口服胶囊剂,规格为200mg。索尼德吉(Sonidegib)适应证ODOMZO(sonidegib)适用于手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(BCC)成年患者，或不适于手术或放疗的患者。基底细胞癌(BCC)是最常见的皮肤恶性肿瘤。近年来,国外及国内部分发达地区的学者对当地皮肤肿瘤进行研究分析发现,BCC发病率逐年，上升,并且有年轻化趋势，该肿瘤生长缓慢,恶性程度较低,但随着病程进展,病变可呈侵袭性生长，造成局部组织破坏，导致毁容甚至影响组织器官功能,晚期可能发生转移。索尼德吉用法用量1、ODOMZO的推荐剂量为200mg，每日一次，空腹口服，至少在饭前1小时或饭后2小时服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。2、在开始给所有患者使用ODOMZO之前，获取血清肌酸激酶(CK)水平和肾功能测试结果。3、如果错过了一剂ODOMZO，则使用下一剂计划剂量继续给药。索尼德吉不良反应剂量调整1、中断ODOMZO的时间（1）严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应。（2）首次出现的血清CK升高在正常值上限的2.5至10倍之间(ULN)。（3）复发性血清CK升高在2.5至5倍ULN之间。在临床体征和症状消失后，恢复每天200mg的ODOMZO2、永久停止ODOMZO（1）血清CK升高超过ULN的2.5倍，肾功能恶化。（2）血清CK升高大于10倍ULN。（3）复发性血清CK升高大于5倍ULN。（4）复发性严重或不可耐受的肌肉骨骼不良反应。索尼德吉的注意事项1、胚胎-胎儿毒性孕妇服用ODOMZO会导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷。在动物生殖研究中，当母体暴露剂量低于推荐的人类剂量200mg时，sonidegib具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸作用。处理措施：（1）女性：在开始ODOMZO治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议女性在使用ODOMZO治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内使用有效的避孕措施。（2）男性：建议有女性伴侣的男性患者使用避孕套，即使在输精管结扎术后，在使用ODOMZO治疗期间以及在最后一次给药后至少8个月内使用，以避免怀孕女性或具有生殖能力的女性暴露于潜在的药物中。（3）捐血：建议患者在服用ODOMZO期间以及最后一剂ODOMZO后至少20个月内不要献血或血制品，因为他们的血液或血制品可能会输给具有生殖能力的女性。2、肌肉骨骼不良反应ODOMZO和其他抑制hedgehog(Hh)途径的药物会出现肌肉骨骼不良反应，可能伴有血清肌酸激酶(CK)升高。处理措施：（1）在开始使用ODOMZO之前、治疗期间定期以及根据临床指征(例如，如果报告了肌肉症状)，获取基线血清CK和肌酐水平。（2）对于同时出现血清CK升高超过2.5倍ULN的肌肉骨骼不良反应患者，至少每周获取一次血清肌酐和CK水平，直至临床体征和症状消失。（3）根据症状的严重程度，肌肉骨骼不良反应或血清CK升高可能需要暂时中断或停用剂量，告知开始使用ODOMZO治疗的患者肌肉相关不良反应的风险。（4）建议患者及时报告治疗期间出现的任何新的无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力，或在停用ODOMZO后持续出现的肌肉疼痛、压痛或无力。3、骨骺过早融合据报道，在暴露于ODOMZO和其他Hh途径抑制剂的儿科患者中，骨骺过早融合。尽管停药，但在接受其他Hh途径抑制剂的儿科患者中，仍有骨骺融合进展的病例报告。ODOMZO不适用于儿科患者。热文推荐：曲美替尼(Mekinist)2023医保报销后多少钱？

Vismodegib是一种靶向抑制Hedgehog（Hh）信号通路的抑制剂，用于治疗不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌（BCC）患者和肿瘤已转移的患者。在一项临床试验中，Vismodegib的疗效和安全性得到了进一步评估。该试验包括33名mBCC患者和63名laBCC患者，分别占所有患者的27.5%和52.5%。试验结果显示，mBCC患者的客观缓解率为30%，laBCC患者的客观缓解率为43%，中位缓解持续时间为7.6个月左右。Vismodegib药物概述Vismodegib(Erivedge)是Hedgehog(Hh)通路的首个口服小分子抑制剂，其异常激活与基底细胞癌(BCC)有关。在美国，vismodegib适用于治疗手术后复发的转移性基底细胞癌(mBCC)或局部晚期基底细胞癌(LaBCC)，或者不适于手术和放疗的成人。同样，在欧盟，vismodegib适用于治疗有症状的mBCC或不适合手术或放疗的laBCC的成年患者。vismodegib在欧洲获得全面批准的依据是两项II期、开放性、非对比性国际试验(ERIVANCEBCC和STEVIE)的结果，这两项试验均显示在指定患者人群中的肿瘤控制率较高，包括患有或不患有Gorlin综合征的患者。这些研究还表明，vismodegib具有可接受和可管理的耐受性特征，其特征是许多与治疗相关的突发不良事件，包括肌肉痉挛、味觉障碍、脱发、体重减轻和乏力(疲劳)。已经记录了vismodegib的原发性和继发性耐药性，尽管与其他一些靶向治疗相比，其发生率较低。因此，Vismodegib是一种有效且耐受性良好的全身治疗方法，适用于手术和/或放疗无法有效控制的mBCC和laBCC患者。在历史上，它是一类药物(Hh途径抑制剂)的第一个成员，现在被认为是这类个体的一线治疗选择。Vismodegib治疗基底细胞癌的实验数据背景：hedgehog信号的改变与基底细胞癌的发病机制有关。尽管大多数基底细胞癌都可以手术治疗，但对于局部晚期或转移性基底细胞癌，目前还没有有效的治疗方法。vismodegib(GDC-0449)是hedgehog通路的第一种小分子抑制剂，其1期研究显示，晚期基底细胞癌患者的缓解率为58%。方法：在一项研究中，研究对象为转移性基底细胞癌及局部高级别基底细胞癌，这些病人要么是无法手术的，要么是不能进行外科手术的。所有患者每天口服150毫克vismodegib。本研究的首要终点为客观疗效评价，其初始假定为，局部进展期基底细胞癌或转移性基底癌的缓解率>10%。结果：在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为30%。在63例局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为43%，13名患者(21%)完全缓解。两个队列的中位缓解持续时间为7.6个月。超过30%的患者出现不良事件，包括脱发、肌肉痉挛、体重减轻和疲劳、味觉障碍。结论：Vismodegib与局部晚期或转移性基底细胞癌患者的肿瘤反应相关。Vismodegib的不良反应1、胃肠道反应：恶心、便秘、呕吐、腹泻。2、肌肉骨骼组织：肌肉痉挛、关节痛。3、神经系统：味觉障碍。4、皮肤和皮下组织：秃头症。5、新陈代谢和营养：食欲下降。不良反应处理措施1、肌肉痉挛：肌肉痉挛的患者应保持水分和电解质平衡，多饮水可以缓解肌肉痉挛的症状。同时，应避免过度运动和劳累，以免加重肌肉痉挛。2、脱发：患者在治疗期间出现脱发后可以尝试使用一些防脱发的洗发水或药物，如米诺地尔等。如果脱发严重，可以考虑戴假发或帽子来遮盖。3、疲劳：建议适当休息，避免过度劳累。同时，保持充足的睡眠和饮食，以增加体力和精力。4、恶心：可以遵医嘱使用一些止吐药物，如格拉司琼等。同时，避免油腻、辛辣等刺激性食物，以减轻恶心的症状。5、腹泻：应适当控制饮食，避免进食雪糕、冷饮等生冷的食物，以减轻腹泻的症状。同时，还要注意腹部保暖。6、便秘：便秘的患者可以增加膳食纤维的摄入，如水果、蔬菜等。同时，多饮水以促进肠道蠕动，缓解便秘症状。7、关节痛：可以遵医嘱使用一些消炎止痛药物，如布洛芬等。同时，避免过度运动和劳累，以免加重关节痛的症状。8、嗅觉迟钝：可以尝试使用一些提高嗅觉灵敏度的食物或药物，如维生素B12等。总结Vismodegib治疗效果较好，基底细胞癌的患者可以在医生的指导下使用药物治疗，但治疗期间应注意观察自身反应，出现异常后积极治疗。相关热文推荐：氘可来昔替尼适应症,功效与作用,用法用量,副作用,效果,价格？

Vismodegib(GDC-0449)是一种口服生物可利用的Hedgehog信号小分子抑制剂，最近由美国美国食品药品监督管理局批准用于治疗基底细胞癌，患者不适合手术切除或放疗。鉴于缺乏针对该疾病的有效药物治疗，批准主要基于99例晚期基底细胞癌患者的非随机平行队列II期研究的结果，主要终点为客观缓解率。在一项研究中，转移性和局部晚期队列的缓解率分别为30.3%和42.9%，两个队列的中位无进展生存期均为9.5个月。Vismodegib药物介绍Vismodegib由基因泰克（Genentech，现属于罗氏）研发，于2012年1月30日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，之后于2013年7月12日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，由基因泰克在美国上市销售，商品名为Erivedge。Vismodegib是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。vismodegib的中文名vismodegib的中文名叫维莫德吉。Vismodegib是一种新型的smootheneded小分子抑制剂，smoothen是hedgehog信号通路的关键成分。hedgehog通路信号传导的增加在遗传性和自发性皮肤基底细胞癌的发展中至关重要，并且与许多其他肿瘤的发展有关。在临床前模型中，vismodegib在hedgehog依赖性肿瘤，特别是基底细胞癌中表现出有效的抗肿瘤活性。临床上，I期和II期研究显示晚期基底细胞癌患者具有显著的抗癌活性。2012年1月，vismodegib被FDA批准用于治疗不可切除或转移性皮肤基底细胞癌。Vismodegib的用法用量Vismodegib为口服胶囊，每粒含有150mgVismodegib。推荐剂量为每次150mg，每日1次。vismodegib的作用时间关于vismodegib的作用时间，目前尚无明确的定论。vismodegib的作用时间因个体差异而异，但通常在连续用药的情况下，vismodegib的作用时间可以持续数月。Vismodegib是一种小分子，能有效抑制hedgehog信号通路中的信号转导，表现出非线性药代动力学，半衰期为13天。增加胃肠道pH值的药物可能会降低vismodegib的溶解度和生物利用度。vismodegib是通过抑制SMO受体使转录因子GLT-1/2维持非活化状态，从而阻断hedgehog信号通路来发挥作用。在临床试验中，维莫德吉vismodegib的疗效和安全性得到了进一步评估。vismodegib的治疗效果目的：综述美国食品药品监督管理局(FDA)批准的第一个Hedgehog(Hh)信号通路抑制剂vismodegib在晚期基底细胞癌(BCC)治疗中的作用。数据来源：使用vismodegib、GDC-0449、RG3616和基底细胞癌搜索MEDLINE和PubMed，查找2013年9月的相关临床试验。还对FDA网站、国家临床试验注册中心和美国临床肿瘤学会(ASCO)的摘要进行了评估，以确定未发表的数据和未来的临床试验。资料综合：Hh信号通路的激活在基底细胞癌中被很好的记录。Vismodegib是一种Hh信号的小分子抑制剂，通过拮抗平滑蛋白(SMO)而起作用，从而阻止参与细胞增殖和存活的基因的下游转录激活。Vismodegib于2012年1月获得FDA批准，用于治疗复发、局部晚期基底细胞癌(laBCC)或转移性基底细胞癌(mBCC)，这些疾病不能采用手术或放射治疗。一项对104名患者进行评估的关键2期试验表明，使用vismodegib(150mg，每日一次口服)治疗mBCC和laBCC患者的客观缓解率分别为30%和43%。vismodegib最常见的副作用为轻度至中度，包括肌肉痉挛、味觉障碍、体重下降、疲劳、脱发和腹泻。然而，临床研究注意到患者因疾病进展以外的原因而中断治疗的发生率很高。结论：vismodegib的批准代表了晚期基底细胞癌患者唯一有针对性的、前瞻性研究的治疗选择。vismodegib的中国上市信息vismodegib已经于2015年3月份和7月份分别在中国台湾、中国香港上市，但截至目前2023年11月20日，还没有在中国大陆地区上市。总结vismodegib的中文名称为维莫德吉，治疗基底细胞癌的效果显著，但此药还未在中国大陆地区上市。vismodegib的使用需要在医生的指导下进行，并严格遵循用药说明和注意事项。相关热文推荐：泊沙康唑的剂型、用法用量、副作用及价格？